日前，总部位于纽约的Y-mAbs Therapeutics公司向美国SEC递交了上市申请，计划通过IPO融资9200万美元。本次融资获得的资金将用于推动该公司治疗儿童癌症的单克隆抗体产品的研发，特别是完成治疗罕见脑瘤的两项后期临床产品的监管申请。

对于肿瘤转移到大脑中的癌症患者来说，他们的治疗选择非常稀少。直到3年之前，FDA才批准了第一款针对高风险神经母细胞瘤（neuroblastoma）的疗法。而Y-mAbs公司的两项主打产品naxitamab和omburtamab都是针对神经母细胞瘤的免疫疗法。目前它们都在关键性临床2期试验中接受检验。

Naxitamab是最初由纪念斯隆-凯特琳癌症中心（Memorial Sloan Kettering Cancer Center, MSK）研究人员发现的靶向GD2抗原的人源化单克隆抗体。它表达在神经外胚层生成的肿瘤表面，其中包括神经母细胞瘤等脑瘤，黑色素瘤和骨肉瘤（osteosarcoma）等肿瘤表面。

Naxitamab通过与肿瘤表面的GD2抗原结合，能够引发抗体媒介的细胞毒性反应并激活免疫系统中补体系统，从而达到杀伤肿瘤的效果。它已经被FDA授予治疗神经母细胞瘤和骨肉瘤的孤儿药资格。日前，FDA又授予其突破性疗法认定，用于与GM-CSF联合治疗高风险神经母细胞瘤。目前，该药物在关键性临床2期试验中用于治疗儿童中的复发性/难治性高风险神经母细胞瘤。

Naxitamab的作用机制（图片来源：Y-mAbs官网）

Omburtamab是靶向在多种人类实体瘤中表达的B7-H3抗原的单克隆抗体。早期临床试验结果表明，放射性标记的omburtamab能够延长实体瘤转移到中枢神经系统的高危患者的生存期。目前该放射性标记的omburtamab在关键性临床2期试验中用于治疗儿童中神经母细胞瘤在中枢神经系统/软脑膜的转移瘤。

除此以外，Y-mAbs公司与MSK有紧密的合作关系并且从MSK获得了多项独家全球性产品和技术研发许可。该公司的双特异性抗体（bispecific antibodies）技术平台和多聚体技术平台能够增强抗体的治疗效果。该公司的目标是通过研发更为安全有效的抗体疗法治疗儿童肿瘤中未被满足的医疗需求。

让我们预祝儿童癌症患者迎来更好的治疗选择。

参考资料：

[1] Y-mAbs preps $92M IPO to push lead assets through regulatory filing. Retrieved August 27, 2018, from https://www.fiercebiotech.com/biotech/y-mabs-preps-92m-ipo-to-push-lead-assets-through-regulatory-filing

[2] Form S-1, Y-mAbs Therapeutics, Inc. Retrieved August 27, 2018, from https://www.sec.gov/Archives/edgar/data/1722964/000104746918005786/a2236551zs-1.htm#di47601_use_of_proceeds

[3] Y-mAbs. Retrieved August 27, 2018, from https://www.ymabs.com/