2018年9月13日，FDA批准了阿斯利康公司（AstraZeneca） 的Lumoxiti（moxetumomab pasudotox-tdfk）静脉注射液用于治疗复发或难治性毛细胞白血病（HCL），适用于既往至少接受过两种系统性治疗（包括一种嘌呤核苷类似物治疗）的成人患者。（如下图）

Lumoxiti是一种靶向CD22的细胞毒素，它也是用于毛细胞白血病患者的首例细胞毒素疗法。Lumoxiti获得了快速通道审评与优先审评资格，此外该款药物还获得了孤儿药资格。

毛细胞白血病，是一种进展缓慢的淋巴增殖性慢性白血病，以贫血、出血、脾脏肿大及外周血及骨髓出现大量边缘不整齐呈伪足状或纤毛样突出的白细胞为特征。此种病的本质尚未十分明确，多见于40岁以上男性。

白血病分型科普

白血病的分类较复杂，一般来说，根据起病的缓急可分为急性白血病和慢性白血病。 急性白血病又可分为急性淋巴细胞白血病（ALL，包括 L1、L2、L3 三种亚型）和急性髓（/粒）细胞白血病（AML，包括 M0~M7 八种亚型）。 慢性白血病分为慢性淋巴细胞白血病（CLL，分为 B 和 T 细胞白血病，共 14 个亚型）、慢性髓（/粒）细胞白血病（CML）。另外,还有一些特殊类型的白血病, 如慢粒急变，低增生型急性白血病、淋巴肉瘤型白血病、组织细胞肉瘤白血病、浆细胞白血病、毛细胞白血病、嗜酸粒细胞白血病、嗜碱粒细胞白血病、巨核细胞白血病和急性干细胞白血病等。

下面我们介绍一下四大类型的白血病治疗的特点及批准的基本药物：

1.AML(急性髓细胞白血病)

急性髓细胞白血病（AML）是造血系统的髓系原始细胞克隆性恶性增殖性疾病，是成人最常见的急性白血病，复发率较高。大剂量的放射线或者长期接触苯溶剂可增加这种疾病的发病率，而且这种白血病发展往往非常迅速，后果则非常严重。

AML的治疗包括化疗和放疗，化疗是AML的主要治疗方法。第一阶段的治疗主要是"诱导治疗"，常用3+7标准化疗(阿糖胞苷7天加上3天的蒽环类抗生素)，后续为缓解后治疗，主要是强化巩固化疗或进行异体造血干细胞移植治疗。还有一种是去甲基化药物治疗，主要代表药物有地西他滨和阿扎胞苷，主要用于化疗药不耐受的老年患者人群。

靶向治疗药物则是针对于细分人群，下面是FDA批准的主要用于AML的靶向治疗药物：

2.ALL（急性淋巴细胞性白血病)

急性淋巴细胞性白血病(ALL)主要起源于淋巴细胞的B系或T系细胞在骨髓内异常增生，ALL最主要的治疗方法是化疗，靶向治疗是近年来开展的治疗方法，目前获批药物主要有伊马替尼、达沙替尼、泊那替尼等小分子靶向药物。此外单抗药物、细胞治疗药物在成人ALL治疗中也取得了显著效果。2017年8月CAR-T细胞疗法的获批则是急性淋巴细胞性白血病治疗的新突破，也是肿瘤治疗的里程碑事件。

FDA批准的用于ALL的靶向药物：

除此之外，用于ALL治疗的还有2012年8月9日获得FDA批准的硫酸长春新碱脂质体，针对的患者主要是白血病复发和曾进行过两次失败治疗的群体。

3.CLL（慢性淋巴细胞白血病）

慢性淋巴细胞白血病（CLL），简称慢淋，是一种原发于造血组织的恶性肿瘤，病情发展较缓，但较难治愈。

CLL的治疗主要包括化学治疗、放射治疗、免疫治疗以及造血干细胞移植。

FDA批准的用于CLL的主要药物：

4.CML（慢性髓（/粒）细胞白血病）

慢性髓细胞白血病（CML）即慢性粒细胞白血病，简称慢粒，也就是倍受关注的影片《我不是药神》中提及的那种白血病。CML是一种造血干细胞克隆增生性疾病，可发生于任何年龄，中年人占多数。慢性粒细胞白血病一般分为三期即慢性期，加速期和急变期。

目前常采用的就是靶向治疗，绝大多数病人可获得长期稳定生存，伊马替尼（格列卫）是首选药物，近年来，二代酪氨酸激酶抑制剂也被广泛用于慢粒治疗，包括尼罗替尼和达沙替尼等。

FDA批准的用于CML的主要药物：