近日，礼来与Dicerna Pharmaceuticals达成一项全球许可和研究合作，双方将利用Dicerna专有的GalXC™RNAi技术平台，将新药靶点推向临床开发和商业化，重点关注心脏代谢疾病、神经变性和疼痛领域。根据协议，Dicerna将获得1亿美元的预付款，以及1亿美元的股权投资。此外，Dicerna也有资格在开发和商业化过程中获得高达3.5亿美元的里程碑付款，以及产品的销售分成。

值得一提的是，这是Dicerna Pharmaceuticals一周内达成的第二个RNAi疗法的合作协议。此前，其与Alexion Pharmaceuticals也达成了相关合作。根据协议，Alexion和Dicerna将合作发现和开发皮下递送的GalXC RNAi分子，这些分子针对两个补体途径靶点，用于治疗补体介导的疾病。Dicerna为Alexion提供两个临床前、通过皮下注射递送的GalXC™RNAi分子的全球独家许可以及开发和商业化权利。Dicerna将获得2200万美元的预付款，1500万美元的股权投资，以及高达1.05亿美元的里程碑款项。

RNA干扰（RNAi）是一种新兴的药物发现方法，专注于某种生物学过程，其中某些RNA分子通过破坏这些基因的信使RNA（mRNA）来抑制致病基因的表达。RNAi有潜力通过沉默一些最有效的、但以前无法获得的药物靶点来治疗疾病。

Dicerna Pharmaceuticals是一家生物医药公司，专注于发现和开发创新的、皮下递送的基于RNAi疗法的治疗方式，治疗肝脏疾病，包括罕见病、病毒感染性疾病、慢性肝病和心血管疾病。Dicerna正在利用其专有的GalXC™RNAi技术平台，在这些核心治疗领域建立广泛的产品管线。

由Dicerna开发的名为GalXC™的专有RNAi技术平台，旨在沉默肝脏中的疾病驱动基因，以推动下一代基于RNAi疗法的开发。基于GalXC的疗法由Dicer酶处理，Dicer酶是人类细胞内RNAi的天然起始点。使用GalXC，Dicerna科学家将N-乙酰半乳糖胺糖直接连接到专有的Dicer底物短干扰RNA（DsiRNA）分子的延伸区域，产生多个偶联物递送构型，可灵活高效地与靶向配体偶联，同时稳定RNAi双链体。

Dicerna总裁兼首席执行官Douglas M. Fambrough博士（图片来源：Dicerna Pharmaceuticals官网）

Dicerna总裁兼首席执行官Douglas M. Fambrough博士表示：“此次与礼来的合作是一个非常好的机会，其将利用我们专有的GalXC™平台，来开发心脏代谢疾病新药，并在神经退行性疾病和疼痛领域开展研究。礼来在所处各个领域的领先地位，是Dicerna扩展其专有GalXC™技术平台的理想合作伙伴，该技术旨在沉默致病基因的表达。我们希望进一步扩展并推进创新的GalXC™疗法，包括专有项目和合作项目。”

礼来高级副总裁兼首席科学官Daniel M. Skovronsky博士说：“在礼来，我们一直在寻求医疗需求未满足领域的科学突破。我们很高兴能与Dicerna合作，利用其RNAi专长来研究迄今为止已被证明在技术上非常具有挑战性的靶点。RNAi有潜力治疗一系列对礼来具有战略意义的疾病。与Dicerna携手合作，我们的目标是利用这种新兴的技术在药物研发中取得更大的成功。”