12月1-4日，第60届美国血液学会（ASH）年会在美国圣地亚哥召开。这是关于血液疾病最新动态的最大型美国医疗会议。在今天的这篇文章里，药明康德微信团队将跟读者分享在本届ASH年会上公布治疗血癌以外的其它血液疾病的最新临床数据。

新基和Acceleron Pharma公司的luspatercept治疗骨髓增生异常综合征3期结果积极

两公司联合开发的luspatercept是一种“first-in-class” 红细胞成熟剂，它可以被用于治疗与骨髓增生异常综合征（MDS）相关的贫血。在名为MEDALIST的3期临床试验中，luspatercept达到了试验的主要终点。在接受治疗的头24周中37.9%的患者不需要接受输血治疗的时间达到8周以上，28.1%的患者不需要接受输血治疗的时间达到12周以上，均显著高于安慰剂对照组。该公司预计在2019年上半年向美国和欧洲的监管机构递交上市申请。

▲Luspatercept部分结果（图片来源：参考资料[1]）

新基和Acceleron Pharma公司的luspatercept治疗β-地中海贫血的3期临床结果积极

Luspatercept同时在名为BELIEVE的3期临床试验中用于治疗β-地中海贫血。试验结果表明，luspatercept达到了试验的主要终点，定义为患者中血红细胞输血负担减少大于33%的比例。在接受治疗13-24周时，luspatercept组的患者中21.4%达到这一标准，显著高于对照组。Luspatercept同时达到了其它次要终点，并表现出良好的安全性。

▲Luspatercept治疗β-地中海贫血部分数据（图片来源：参考资料[2]）

bluebird bio公司的基因疗法LentiGlobin治疗β-地中海贫血和镰状细胞贫血症临床结果喜人

bluebird bio公司的基因疗法LentiGlobin能够在患者的造血干细胞中表达健康的血红蛋白，因而可以被用于治疗β-地中海贫血和镰状细胞贫血症（SCD）。在治疗输血依赖性β-地中海贫血（TDT）患者的1/2期临床试验中，80%的非β0/β0基因型的TDT患者达到不需输血治疗的水平，他们至少在12个月中没有接受输血，而且血红蛋白水平高于9 g/dL。截至2018年9月14日，这些患者不需要输血的中位时间为38个月。8位β0/β0基因型的TDT患者中有3位达到不需输血治疗的水平。

在治疗SCD患者的临床试验中，总计9名患者分为两组接受了LentiGlobin的治疗。A组含有7名患者，接受治疗后随访时间最长达到39个月。在这一组中，患者的总血红蛋白水平在最后一次随访时位7.6-11.8 g/dL，其中由基因疗法表达的健康血红蛋白水平为0.7-2.8 g/dL。B组含有2名患者，随访时间最高达到17个月。在最后一次随访时，总血红蛋白水平为11.0-12.3 g/dL，健康血红蛋白水平为3.4-6.5 g/dL。