【2019.3.15/研发NEWS】HIV暴露前预防 吉利德Descovy疗效媲美Truvada；默沙东可瑞达联合化疗方案已获欧盟批准；罗氏A型血友病新药Hemlibra已获欧盟批准；罕见病新药tecarfarin获FDA授予孤儿药资格；TransCon CNP获FDA授予孤儿药资格 治疗软骨发育不全……
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HIV暴露前预防 吉利德Descovy疗效媲美Truvada
吉利德近日公布了HIV复方药Descovy用于HIV暴露前预防性用药（PrEP）III期临床研究DISCOVER的结果。结果显示，每日一次Descovy与每日一次Truvada在预防HIV感染方面具有非劣效性，达到了研究的主要终点和次要终点，并将支持Descovy用于PrEP的补充申请提交。
默沙东近日宣布，欧盟委员会已批准PD-1肿瘤免疫疗法Keytruda，联合化疗用于一线治疗转移性鳞状非小细胞肺癌成人患者，无论其肿瘤PD-L1表达状态如何。
罗氏近日宣布，欧盟委员会已批准Hemlibra作为一种常规预防性治疗药物，用于体内未产生凝血因子VIII抑制剂的重度A型血友病成人及儿童患者，预防或降低出血事件的发生频率。
近日，一家专注于开发创新疗法的公司Espero BioPharma宣布，美国FDA已授予tecarfarin预防同时患有终末期肾病和心房颤动患者心源性系统性血栓栓塞的孤儿药资格。
TransCon CNP获FDA授予孤儿药资格 治疗软骨发育不全
Ascendis制药公司近日宣布，美国FDA已授予实验性药物TransCon CNP治疗软骨发育不全儿童的孤儿药资格。TransCon CTN是一种长效C型利钠肽（CNP）前药，每周一次皮下注射，通过提供持续的、安全的、治疗水平的CNP暴露，解决软骨发育不全的各个方面问题。
冉冉升起的免疫肿瘤学新靶标TGF-β：默克、GSK、礼来纷纷入场
近日，一家临床阶段的美国生物制药公司Scholar Rock宣布，已选择SPK-181作为其TGFβ1癌症免疫治疗项目中的首个候选药物，该药是一种高度特异性的TGFβ1激活抑制剂。
15日，山东大学生殖医学研究中心在减数分裂领域取得重大突破，该研究发现并解析了交叉重组频率在同一减数分裂细胞的不同染色体之间协同变化这一重组调控新机制，揭示其在生物进化适应中的重要作用。
15日，来自麻省理工学院的蔡立慧教授团队发现，我们有望使用特定频率的光和声音来治疗阿兹海默病！在小鼠实验中，研究人员不仅减少了疾病的病理特征，还提高了小鼠的认知能力。
14日，权威科学期刊《新英格兰医学杂志》发表了一篇题为“BRCA2双等位基因突变导致早发性卵巢功能不全的通讯文章，为肿瘤易感基因BRCA2突变导致卵巢早衰提供了新证据。
一根线串起600片抗生素 罗伯特·兰格教授联合开发给药新设备
由麻省理工学院科学家领衔的研究团队开发出一种植入胃中的设备，可以让抗生素在长达一个多月的时间内缓慢释放，帮助结核病患者减轻用药负担。
近日，来自伊利诺伊大学的科学家们通过研究发现，一种广泛使用的抗真菌药物或能有效治疗囊性纤维化病人，囊性纤维化是一种会引发机体肺部严重损伤的遗传性障碍。研究人员发现，两性霉素或能帮助恢复肺部细胞的功能，并能更好地帮助患者抵御慢性细菌性肺部感染。
近日，来自北卡罗来纳大学医学院等机构的科学家们通过研究揭示了基底细胞样乳腺癌具有侵袭性的分子机制。研究者发现，名为USP21的酶类会促进基底细胞样乳腺癌细胞增殖，同时其在很大一部分比例的患者肿瘤中处于上调状态。
韩国生物科技公司Anterogen开发了一种含有脂肪间充质干细胞治疗糖尿病足溃疡的新药。近期，该新药的II期临床试验完成。其研究结果显示：间充质干细胞治疗糖尿病足溃疡安全有效。
在一项新的研究中，来自瑞士巴塞尔大学的研究人员通过对人源性肿瘤异种移植（PDX）的小鼠模型中的肿瘤和匹配性转移瘤进行转录谱分析，在远处的转移瘤中发现了癌症位点特异性表型和增加的糖皮质激素受体活性。
