【2019.04.18/研发NEWS】诺华基因疗法3期结果积极 有望5月获批上市；国内首家申报上市 这款孤儿药即将为中国患者带来新的治疗选择；石四药6个药品获生产注册批件；勃林格殷格翰新合作：利用淋巴系统递送癌症免疫疗法……
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【药品研发】
日前，诺华旗下的AveXis公司宣布，治疗1型脊髓性肌萎缩症的基因疗法Zolgensma，在名为STR1VE的3期临床试验中，获得积极中期结果。Zolgensma能够延长婴儿的无事件生存期，提高运动能力评分，并且让他们达到在未接受治疗情况下无法达到的发育里程碑。
CRISPR技术首次在美国治疗实体瘤患者 T细胞疗法启动临床试验
日前，美国宾夕法尼亚大学的研究人员宣布，两名癌症患者已经接受了基于CRISPR技术改造过的T细胞疗法的治疗。他们分别为复发性黑色素瘤患者和肉瘤患者。这是首次基于CRISPR技术改造的细胞疗法在美国患者身上接受检验。
17日，NEJM发表一篇X-链接复合免疫缺陷基因疗法的文章。这个由St. Jude科学家设计、将由Mustang Bio推广的体外基因疗法利用一个可以防止癌变的独特病毒载体将患者的细胞发生变异的IL2受体gama单位用正常基因替换，然后回输给患者。8位婴儿患者平均跟踪16.4个月没有发现严重副作用，7位患者的CD3+、CD4+、NK细胞三、四个月后正常，第八位患者也在追加一个剂量细胞疗法后恢复正常。
【药品审批】
近日，协和药业国内首家提交了依利格鲁司他胶囊仿制的上市申请，目前这款孤儿药-戈谢病的原研药物尚未在国内上市，协和药业有望拿下依利格鲁司他胶囊的首仿。
17日，石四药集团发布公告称，取得国家药监局6个药品生产注册批件，分别是三个有关腹膜透析液(乳酸盐G1.5%、乳酸盐G2.5%及乳酸盐G4.25%)，以及三个有关低钙腹膜透析液(乳酸盐G1.5%、乳酸盐G2.5%及乳酸盐G4.25%)的药物。
FDA授予新型PI3Kδ抑制剂umbralisib治疗3类MZL的孤儿药资格
TG Therapeutics近日宣布，FDA已授予磷酸肌醇-3-激酶δ（PI3Kδ）抑制剂umbralisib孤儿药资格，用于治疗所有3种边缘区淋巴瘤患者：淋巴结、淋巴结外、脾脏MZL。今年1月，FDA还授予了umbralisib治疗既往已接受至少一种抗CD20疗法的复发性或难治性MZL成人患者的突破性药物资格。
首创结缔组织生长因子单抗pamrevlumab获FDA第3个孤儿药资格
FibroGen近日宣布，美国FDA已授予实验性抗CTGF单克隆抗体pamrevlumab治疗杜氏肌营养不良症的孤儿药资格。
【研发合作】
18日，PureTech Health宣布与勃林格殷格翰达成了一项研究合作协议，利用PureTech专有的靶向淋巴平台，开发一系列可口服的新型免疫调节候选药物，用于治疗癌症，炎症性，自身免疫等疾病。
【最新研究】
科学家利用CRISPR-Cas12a基因编辑有望治疗β-地中海贫血
在一项新的研究中，美国达纳法伯癌症研究所、波士顿儿童医院和马萨诸塞大学医学院等研究机构的研究人员通过将CRISPR-Cas12a基因编辑应用于患者自己的造血干细胞中，开发出一种治疗一种最为常见的遗传性血液疾病---β-地中海贫血---的策略。这种方法克服了之前的技术挑战，而且要比过去更有效地对造血干细胞进行编辑。
近日，佛罗里达国际大学Herbert Wertheim医学院的研究团队发现了一种含有砷的新型广谱抗生素——Arsinothricin抗生素，并通过研究证明该抗生素对一些影响公共健康的耐药细菌非常有效。
最近，杜克大学生物医学工程系（BME）的图像处理和神经科学研究人员开发了一种新的开源自动算法可以在几分钟内准确识别和分割神经元，且准确度和人类一样高。相关研究发表在PNAS上。
