美国当地时间4月23日，总部位于马萨诸塞州剑桥的生物技术公司Fulcrum Therapeutics宣布与葛兰素史克（GSK）达成独家全球许可协议，获得GSK新药Losmapimod的全球开发和商业化权利。据悉，Fulcrum Therapeutics正计划将Losmapimod应用到面肩肱型肌营养不良症（FSHD）的治疗当中。该病是一种罕见且具有严重致残性的遗传病，目前尚无批准的治疗方法。

根据协议条款，GSK获得了Fulcrum Therapeutics一部分优先股股票，并有资格获得Fulcrum Therapeutics未来里程碑付款和特许权使用费。Fulcrum Therapeutics在获得Losmapimod的全球开发和商业化权利外，还获得一系列有关Losmapimod临床试验所需的药物和材料。此外，Fulcrum Therapeutics已向FDA提交了有关Losmapimod的INDs引用权，并申请了所有相关专利和数据的独家许可。

Losmapimod是一种选择性p38α/βMAPK抑制剂，最初由GSK开发，现由Fulcrum Therapeutics获得授权。GSK曾在多个临床试验中对Losmapimod进行广泛的测试，但从未在肌营养不良症中进行过测试。

面肩肱型肌营养不良症（FSHD）是最常见的肌营养不良症之一，在人群中的发病率为1/20000至1/8000左右。FSHD症状通常出现在成年期，从面部肌肉无力开始，到无法微笑，然后症状从上半身蔓延到下半身，最后导致患者无法将手臂抬高到肩膀以上位置，或进行起坐动作。患有FSHD的人通常难以进行正常的日常活动，并可能感到严重的疲劳和疼痛。

Fulcrum Therapeutics发现，DUX4基因在胚胎发育的早期阶段被关闭，就会引发FSHD，而p38α/βMAPK抑制剂能有效抑制DUX4基因的表达。Fulcrum Therapeutics基于对FSHD发病机制的独到见解，寻找现有的p38α/βMAPK抑制剂去治疗FSHD。最终，GSK研发的Losmapimod被Fulcrum Therapeutics认定为治疗FSHD最有潜力的化合物。

Fulcrum Therapeutics在试验中证明，Losmapimod抑制剂能够对DUX4基因表达进行有效调节。该公司已经在3500多名健康志愿者和患者中进行了Losmapimod抑制剂评估测试，评估了24项临床试验中的多项适应症，最终发现Losmapimod能让DUX4基因表达有效下调，并恢复患者的健康肌肉，且不影响肌细胞生成。

“Losmapimod有可能成为第一个能对FSHD进行根治的批准疗法。它能减缓或阻止渐进性肌肉无力病情，这将显著改善患者的生活质量。”Fulcrum Therapeutics首席执行官Robert J. Gould博士说道，“我们这种通过平衡基因表达来治疗疾病的独特疗法，相信能够造福更多患有严重遗传性疾病的患者。”

Fulcrum Therapeutics预计于2019年中期，在美国和欧洲的多个临床站点对FSHD患者进行Losmapimod治疗的2b期临床试验。