【2019.5.7/研发NEWS】糖尿病治疗药物聚乙二醇洛塞那肽注射液获批上市；治疗多类型脊髓性肌萎缩症 诺华公布Zolgensma多项积极数据；FDA批准首款罕见心肌病药物 年治疗费用22.5万美元；首款儿科肌无力综合征新药获批上市；波士顿科学旗下静脉支架系统获FDA批准……
我们专注医药研发最新动态，给研发人员提供及时准确的信息参考。（点击标题，可阅读原文）
【药品研发】
治疗多类型脊髓性肌萎缩症 诺华公布Zolgensma多项积极数据
日前，诺华公司旗下的AveXis公司，在美国神经病学学会2019年会上公布了该公司开发的基因疗法Zolgensma，在治疗不同类型的脊髓性肌肉萎缩症患者时的积极试验结果。
【药品审批】
7日，国家药监局公告称，通过优先审评审批程序批准1类创新药聚乙二醇洛塞那肽注射液（商品名：孚来美）上市，用于成人改善2型糖尿病患者的血糖控制。
6日，辉瑞表示，该公司的VYNDAQEL®以及VYNDAMAX™获得了FDA的批准，用于野生型或遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病成年患者的治疗，以降低心血管死亡率和心血管相关住院的发生。
FDA宣布批准Jacobus Pharmaceutical公司开发的Ruzurgi药片上市，用于治疗6-17岁的Lambert-Eaton肌无力综合征患者。这是FDA批准的第一款针对儿科LEMS患者的新药。
近日，数字健康公司Biofourmis旗下基于云技术的软件RhythmAnalytics获得FDA批准，用于检测心律失常。该软件采用深度学习模型，可检测和分析超过15种类型的心律失常疾病，包括室性心律失常、室性异位搏动、心房颤动等在内的所有非节律性心律失常疾病。
6日，医疗器械公司波士顿科学宣布，该公司旗下VICI静脉支架系统获得FDA批准，用于治疗髂股静脉阻塞性疾病。
BioMarin Pharmaceutical公司宣布，欧盟批准该公司开发的Palynziq上市，用于降低16岁以上苯丙酮尿症患者血液中的苯丙氨酸水平。这些患者血液中的Phe水平即使使用其它治疗手段，仍然没有得到足够的控制。
【最新研究】
近日，据媒体消息，欧洲肿瘤研究所的学者们发现，二甲双胍和禁食可以协同作用，抑制小鼠肿瘤的生长。通过进一步研究发现，二甲双胍和禁食通过PP2A-GSK3β-MCL-1通路抑制肿瘤生长，研究发表在Cancer Cell上。
斯坦福大学和桑迪亚国家实验室的研究人员开发了基于人脑神经元连接的计算机组分：一种充当人工突触的装置，模仿神经元在大脑中的通信方式。
近日，一项重要发现再次引起了广泛的关注：以前认为是阿尔茨海默病的情况中，有相当一部分都搞错了，究其病因，其实是一种新的痴呆症亚型。这将为痴呆症的诊断和治疗提供重要信息。
近日，哈佛医学院的科学家们开发出了一个名为SigMA的AI筛查系统。该系统能够高效和准确地“读取”HR缺陷的分子特征，并进一步配合现有的筛查方法。该研究成果发表在了《自然》子刊Nature Genetics上。
