近年来，美国药企吉利德科学（Gilead Sciences）在肝脏疾病领域颇有建树，已建立起强大的管线资产和产品阵营。现在，该公司计划进一步深耕肾脏疾病领域。就在近日，该公司宣布与Goldfinch Bio签署一项为期多年的战略合作协议，发现、开发和商业化用于治疗糖尿病肾病（DKD）和某些罕见肾脏疾病的创新疗法。

Goldfinch Bio成立于2016年，总部位于美国马萨诸塞州剑桥市，是由知名投资机构Third Rock Ventures推出的一家致力于为肾病患者开发精准疗法的生物技术初创公司，正在引领一个新的疗法发现时代，以改变肾脏疾病患者的治疗模式。

根据协议条款，吉利德将向Goldfinch公司支付5500万美元的预付款（包括500万美元的股权投资），以及另外5400万美元资金支持为DKD开发KGA平台。此外，Goldfinch公司将有资格获得与前5个合作项目研究、开发、监管、商业里程碑相关的高达19.5亿美元的潜在里程碑付款，以及源于此次合作的潜在产品在未来销售的分层版税。在某些预先定义的肾脏适应症中，Goldfinch公司将保留所选产品平分美国利润的选择权，利润分成产品的开发成本将由双方以与产品权利相称的方式进行分摊。

关于此次合作，吉利德首席科学官兼研发主管John McHutchison博士表示，“Goldfinch公司已经建立了一个独特的基因和生物学平台，可以识别和验证肾脏疾病的新靶点，并发现和开发新化合物。我们期待着与Goldfinch公司合作，为患有DKD和其他严重肾脏疾病的患者群体寻找及提供新的治疗方案。”

Goldfinch公司总裁兼首席执行官Tony Johnson博士则表示，“我们很高兴能与吉利德科学合作，该公司是一家以科学驱动的创新和生产力而闻名的生物制药公司。改善肾脏疾病患者健康状况方面存在着重要的尚未满足需求。此次合作伙伴关系将利用Goldfinch公司的KGA平台来确定新的治疗靶点，并将利用吉利德的高效开发能力来开发针对这些靶点的创新疗法。”

Goldfinch公司有什么资源是吉利德需要的？

肾脏疾病已经成为全球性的重大疾病，影响全世界近九分之一的人口。糖尿病肾病（DKD）发生在约30%-40%的糖尿病患者中，是终末期肾病、心血管疾病、早期死亡的主要原因。尽管目前有可用的治疗方法，但DKD患者数量仍在不断增加，这突显出需要额外的有效疗法来维持患者的肾功能。

Goldfinch公司正在整合肾脏遗传学、基因组学和生物学方面的突破，高效识别和验证新的治疗靶点，开发首创（first-in-class）候选疗法，为肾脏疾病患者提供分子机理水平的精准治疗策略。该公司产品引擎的两大基石是肾脏基因组阿特拉斯（Kidney Genome Atlas，KGA）平台和生物学平台。其中，KGA平台是研究肾脏疾病潜在机制的最全面的患者登记系统，通过将基因组学、转录组学和蛋白质组学数据与数千名匿名临床患者资料相结合，进行前所未有的分析，以阐明肾病的途径和新靶点。生物学平台则利用干细胞科学的进展来开发和应用人类器官模型，来验证新的靶点。

Goldfinch公司产品引擎的两大基石（图片来源：Goldfinch公司网站）

此次合作，吉利德拥有独家选择权，对于Goldfinch公司专有的KGA平台鉴定出的疾病靶点，可以授权针对这些靶点的特定产品的全球权利。KGA平台是一个综合的肾脏疾病患者登记系统，整合了基因组、转录组和蛋白质组学数据与患者的临床概况。此外，Goldfinch公司还将利用其人体诱导多能干细胞衍生的肾细胞和肾脏器官生物学平台来验证疾病靶点，并协助吉利德发现和开发拥有独家选择权的相关产品。

作为合作交易的一部分，Goldfinch计划将KGA项目范围扩大到罕见肾脏疾病范畴之外，纳入DKD，并将针对患有和不患有肾脏疾病的大量队列糖尿病患者进行DNA测序。除了靶点识别和验证之外，该公司还将在吉利德行使独家选择权之前领导开发活动，之后吉利德将负责行使选择权产品的开发和商业化。Goldfinch公司保留领导开发和共同推广针对特定肾病靶点的可选产品的选择权。

但此次合作不包括该公司现有的项目GFB-887和GFB-024，Goldfinch保留这些项目的所有权利。Goldfinch公司在2019年国际肾脏病学会（ISN）世界大会上公布了关于先导药物GFB-887以及KGA平台的数据，清楚地表明了其在开发肾脏疾病创新疗法方面取得的重大进展。

Goldfinch公司在研资产管线（来自Goldfinch Bio官网）

该公司产品引擎将使遗传学与肾脏生物学的整合实现产业化，并赋予其差异化的能力：可识别、验证和探索新的肾脏疾病治疗靶点，可预测和细分可能对治疗有反应的患者，同时可在更广泛的肾脏疾病患者群体中为识别和治疗相关亚组提供分子基础。（新浪医药编译/newborn，编辑/Kerr）