【2019.5.24/研发NEWS】索元生物治疗精神分裂症创新药最新临床试验取得关键进展；基石药业合作伙伴Agios宣布TIBSOVOIII期胆管癌试验达主要终点；德谷门冬双胰岛素在中国获批；首个儿童抗凝药Fragmin获批！这种致命儿科疾病有救了；15年来首款新疗法 肿瘤治疗电场今日获批一线治疗间皮瘤……
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【药品研发】
索元生物的DB103是代谢型谷氨酸II/III型受体（mGlu2/3R）部分激动剂LY404039的前药。为了评估DB103在不同剂量下对药物靶点mGlu2/3R的结合程度，研究人员开展了一项临床试验，试验结果为未来DB103 治疗精神分裂症的临床研究有效剂量的选择提供了重要依据。
基石药业合作伙伴Agios宣布TIBSOVOIII期胆管癌试验达主要终点
Agios宣布，TIBSOVO (ivosidenib) 全球III期ClarIDHy试验达到其主要终点。这项试验针对既往接受过治疗的携带异柠檬酸脱氢酶1 (IDH1) 突变的胆管癌患者。经独立放射学审查，与接受安慰剂的患者相比，TIBSOVO的无进展生存期 (PFS) 发现具有显著统计学意义的改善。研究中观察到的安全性数据与既往发表的数据一致。
【药品审批】
5月24日，国家药品监督管理局（NMPA）批准了诺和诺德公司研发生产的诺和佳®（德谷门冬双胰岛素注射液）在中国的上市申请，用于治疗成人2型糖尿病。据了解，诺和佳®于去年9月被纳入国家优先审评审批目录，加快了在中国上市批准的速度。
在六一儿童节到来前，FDA为那些因罹患严重疾病而受静脉血栓栓塞症(VTE)困扰的孩子送上一份礼物：批准皮下注射剂达肝素钠(Fragmin)，用于减少1个月及以上儿童静脉血栓栓塞症(VTE)的复发，达肝素钠成为治疗儿童静脉血栓栓塞症的首个抗凝剂(血液稀释剂)。
今日，Novocure公司宣布，美国FDA批准该公司的NovoTTF-100L系统上市，与培美曲塞和铂基化疗联用，一线治疗无法切除的局部晚期，或转移性恶性胸膜间皮瘤（MPM）。NovoTTF-100L是一款非侵入性，抗有丝分裂的癌症疗法，它使用肿瘤治疗电场治疗肿瘤区域。值得注意的是，NovoTTF-100L是15年来FDA批准的第一款治疗MPM的新疗法。
近日，华海药业收到美国FDA的通知，公司向FDA申报的利伐沙班片的新药简略申请（ANDA，即美国仿制药申请）已获得暂时批准（暂时批准指FDA已经完成仿制药的所有审评要求，但由于专利权或专卖权未到期而给予的一种批准形式）。截至目前，华海药业在利伐沙班片项目上已投入研发费用约1,470.05万元。
日前，Iovance Biotherapeutics公司宣布，美国FDA授予该公司的肿瘤浸润淋巴细胞（TIL）疗法LN-145突破性疗法认定，用于治疗在接受化疗后的复发、转移性或持久性宫颈癌患者。
日前，强生（Johnson & Johnson）旗下的杨森（Janssen Pharmaceutical Companies）公司宣布，美国FDA接受该公司为Invokana（canagliflozin，卡格列净）递交的补充新药申请（sNDA），并授予其优先审评资格。卡格列净将用于在患有慢性肾病（CKD）的成年2型糖尿病患者中，降低终末期肾病（ESKD），血清肌酐升高，和肾或心血管死亡的风险。如果获得批准，卡格列净将成为20年来首款在2型糖尿病患者中治疗CKD的糖尿病药物。
【研发合作】
日前，由著名学者卢冠达教授联合创建的合成生物学公司Synlogic宣布与罗氏（Roche）公司达成临床开发合作，将探索Synlogic公司开发的SYNB1891，与罗氏的PD-L1抑制剂Tecentriq（atezolizumab）联用治疗晚期实体瘤患者的效果。
【最新研究】
根据《Journal of the American Osteopathic Association》上的一篇文章，对于那些无法从艰难梭状芽胞杆菌(C. diff)靶向抗生素治疗中获益的患者来说，将感染C. diff的患者的粪便微生物移植到他们的结肠可能是最好的治疗方法。
内布拉斯加州大学林肯分校(University of Nebraska-Lincoln)、威斯塔研究所(Wistar Institute)和其他研究机构合作的一项最新研究表明，锁定一扇允许能源物质进入免疫抑制细胞的生化大门，可以减缓肿瘤的进展，并有助于治疗多种癌症。
近日，《Nature》杂志上发表了一篇有关于2型糖尿病的大规模调查研究。该研究是目前为止最大规模的外显子测序。最终，研究人员确定了四个影响糖尿病风险的罕见变异基因。这些数据表明，未来可能还会发现数百个基因。
