今日，美国FDA批准Alexion Pharmaceuticals公司开发的补体抑制剂Soliris（eculizumab）扩展适应症，治疗视神经脊髓炎谱系疾病（NMOSD）患者，这些患者携带抗水通道蛋白4（AQP4）的抗体。这是FDA批准治疗这一自身免疫疾病的首款疗法。

NMOSD患者的免疫系统错误攻击自身的健康细胞和蛋白，导致视神经和脊髓的损伤。50%的NMOSD患者会由于疾病的不断发作，导致出现永久性视力损伤或瘫痪。导致NMOSD的重要原因之一是与AQP4蛋白结合的抗体。抗AQP4抗体与靶点的结合能够激活免疫系统的其它信号通路，导致中枢系统炎症和损伤。

Soliris是Alexion公司开发的一款C5补体抑制剂，通过抑制补体级联反应终端的C5蛋白，降低炎症反应。它已经在多个国家获得批准，用于治疗阵发性夜间血红蛋白尿（PNH）、非典型溶血性尿毒症综合征（aHUS）和抗乙酰胆碱受体抗体阳性的重症肌无力（anti-AchR+ gMG）等与补体有关的罕见病。

这一批准是基于一项包含143名NMOSD患者的临床试验的结果。这些患者均携带抗AQP4抗体。试验结果表明，与安慰剂相比，在为期48周的临床试验中，Soliris能够将患者复发次数降低94%。它同时降低患者接受住院治疗和使用皮质类固醇或血浆置换治疗急性疾病发作的需求。

“Soliris是治疗NMOSD的首款FDA获批疗法，这一疾病对患者生活产生严重影响，”FDA药物评估和研究中心，神经病学产品部主任Billy Dunn博士说：“这一批准改变了治疗NMOSD患者的现状。它是FDA与药物研发公司合作，加快针对NMOSD疗法的开发和审评的结果。我们将继续致力于促进对其它罕见病疗法的开发。”

参考资料：

[1] FDA approves first treatment for neuromyelitis optica spectrum disorder, a rare autoimmune disease of the central nervous system. Retrieved June 27, 2019, from https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-treatment-neuromyelitis-optica-spectrum-disorder-rare-autoimmune-disease-central?utm_campaign=062719_PR_FDA%20approves%20first%20treatment%20for%20NMOSD&utm_medium=email&utm_source=Eloqua