【2019.7.9/研发NEWS】诺华芬戈莫德即将国内上市 为多发性硬化症患者带来福音；Xarelto治疗静脉血栓儿科患者展III期临床强劲疗效；太极集团藿香正气口服液获得俄罗斯准入批文；恒瑞医药卡瑞利珠单抗食管鳞癌III期临床达主要研究终点……
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【药品研发】
DARZALEX四药组合治疗多发性骨髓瘤II期临床达主要终点
7月8日，Genmab宣布第二阶段GRIFFIN研究达到主要终点。研究在新诊断的多发性骨髓瘤患者中展开，该类患者此前接受过大剂量化疗和自体干细胞移植治疗，评估daratumumab联合来那度胺、硼替佐米和地塞米松（VRd）的疗效。结果表明，联合用药的患者发生完全反应的百分比高于单独接受VRd的患者。
强生与拜耳在2019年第27届国际血栓与止血学会年会上公布了抗凝血剂Xarelto（利伐沙班）III期临床研究EINSTEIN-Jr的最新结果：Xarelto治疗静脉血栓栓塞（VTE）儿科患者与当前的标准抗凝治疗相比具有相似的复发性VTE风险和相似的低出血率，其疗效和安全性与先前在VTE成人患者的研究中观察到的结果一致。
日前，Sernova公司宣布，封装在该公司开发的独特细胞袋（cell pouch）系统中的胰岛细胞，在植入1型糖尿病患者体内后不但显示出良好的安全性，而且能够帮助控制患者的血糖水平。这是该公司开发的胰岛移植体的首次人体试验结果。
日前，uniQure公司公布了治疗重度或中重度B型血友病患者的基因疗法ATM-061的2b期临床试验结果。在进行为期36周的随访后，三名患者凝血因子IX活性平均达到正常值的45%。此外，该公司还公布了第一代基因疗法ATM-060的长达3.5年的临床试验随访结果，该疗法在所有患者中始终保持着良好疗效和耐受性。
ONCOS-102联合Keytruda治疗黑色素瘤展现强劲疗效数据
Targovax ASA是一家专注于开发溶瘤病毒治疗难治性实体肿瘤的临床阶段生物技术公司。近日，该公司宣布，评估溶瘤病毒ONCOS-102联合默沙东肿瘤免疫疗法Keytruda治疗抗PD-1检查点抑制剂难治性晚期黑色素瘤的临床研究获得了令人鼓舞的疗效数据。
恒瑞医药发布公告称，卡瑞利珠单抗单药二线治疗晚期食管鳞癌的随机、开放、化疗药对照、多中心III期临床研究达到主要研究终点：对于既往一线化疗失败的局部晚期或转移性食管鳞癌患者，接受卡瑞利珠单抗单药治疗对比研究者选择的化疗，可延长患者的总生存期。
【药品审批】
7月8日，重庆太极实业（集团）股份有限公司发布公告称，公司控股子公司太极集团重庆涪陵制药厂有限公司近日收到俄罗斯联邦消费者保护和社会福利监督局核准签发的准入批文，批准公司产品藿香正气口服液可以在俄罗斯销售和使用。
诺华的盐酸芬戈莫德即将国内上市。芬戈莫德是全球首个治疗多发性硬化症的口服药物，2018年全球销售额为33.41亿美元。根据NMPA官网显示，芬戈莫德上市申请的办理状态已经变更为"在审批"，大概率将在本月上市。
首款血友病基因疗法要来了？BioMarin计划第4季度递交监管申请
基于近日与美国和欧洲监管机构的交流，BioMarin Pharmaceutical公司计划在第四季度向美国FDA和欧盟EMA递交治疗A型血友病的基因疗法——valoctocogene roxaparvovec的监管申请。预计这将是首款进入监管审评阶段的血友病基因疗法。
【研发合作】
7月8日，复星医药发布公告，控股子公司重庆药友与葛兰素史克(中国)投资有限公司签订收购协议。重庆药友拟以不超过人民币2.5亿元受让葛兰素史克中国持有的目标公司葛兰素史克制药(苏州)有限公司100%股权，其中包括拉米夫定片的药品注册批件及其生产设施的生产许可证、GMP证书等。
【最新研究】
当细胞变成癌细胞时，C-myc诱导的死亡被绕过，促进肿瘤形成。多年来，研究人员一直试图靶向myc基因，但事实证明，要成功击中这个目标并不容易。近日，宾夕法尼亚大学联合加州大学旧金山分校的研究人员发现了一种攻击myc的新方法——针对一种他们认为是致癌基因致命弱点的蛋白质ATF4。
近日，来自巴塞罗那生物医学研究所的科学家们通过研究鉴别出了表达RAS的细胞的关键弱点，相关研究结果有望帮助科学家们开发出新型抗癌疗法。
