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血友病治疗新锐-ACPs和基因疗法市场展望

来源: | 2019-08-13 15:40:04 | 人气:

导读:血友病作为一类遗传性疾病,对于患者的健康影响巨大。国际医疗界和制药行业通过持续努力,正为血友病患者提供更多的治疗选择。笔者根据国外文章进行编译,期望可以为更多血友病患

血友病作为一类遗传性疾病,对于患者的健康影响巨大。国际医疗界和制药行业通过持续努力,正为血友病患者提供更多的治疗选择。笔者根据国外文章进行编译,期望可以为更多血友病患者和制药同仁提供参考和借鉴。

血友病(hemophilia)是一组性联隐性遗传的出血疾病,其临床上分为血友病A[凝血因子Ⅷ(FⅧ)缺陷症] ,患病人数约占80%~85%,和血友病B[凝血因子Ⅸ(FⅨ)缺陷症]2型,患病人数约占15%~20%,它们分别由FⅧ和FⅨ基因突变所致。

血友病的主要病症表现以及危害主要是出血,多为自发性或轻度外伤后出血不止。因此对于血友病,首选凝血因子进行治疗。

目前全球上市的凝血因子产品有凝血因子Ⅶa、凝血因子Ⅷ、凝血因子Ⅸ和凝血酶原复合物, 主要以Baxalta、诺和诺德、拜耳、辉瑞、CSL五大巨头为主导,典型的代表产品如:Baxalta公司的Advate/Recombinate(重组VIII因子),诺和诺德的Novoseven(重组活化VII因子),拜耳公司的KogenateFS(重组VIII因子),辉瑞的BeneFix(重组凝血因子IX),辉瑞的Xyntha/Refacto(重组VIII因子)以及CSL的Helixate(重组VIII因子)。2015年Biogen后来居上,率先上市了长效凝血因子Alprolix(长效Fc 融合蛋白,重组IX 因子)和Eloctate(长效Fc 融合蛋白,重组 VIII 因子),2016年拜耳的重组长效凝血因子 Kovaltry 也获批上市,长效制剂凝血因子药物的市场和地位不断拓展和巩固。

目前上述传统治疗药物基本占据血友病治疗市场97%的份额,但是根据Globaldata对八个主要市场(美国、法国、德国、意大利、西班牙、英国、日本和中国)的预测分析,预计到2028年,传统治疗药物的市场份额将下降到70%。这一变化主要由引入的ACPs和基因疗法来推动,这些新型疗法瞄准了尚未满足的重要领域,可以提供更方便的给药途径以及减少频繁给药,而且,基因疗法为疾病提供了另外一种潜在的治疗方法。另外,八大主要市场对这些新型疗法持高度乐观态度,预计血友病的治疗格局将发生改变。

ACPs

ACPs,即替代凝血促进剂,代表药物如罗氏公司的Hemlibra和Alnylam公司的后期候选药物fitusiran, Hemlibra是一种双特异性单克隆抗体,能将激活天然凝血级联反应和恢复天然凝血过程所必需的2种蛋白质--凝血因子IXa和X聚集在一起,恢复A型血友病患者的凝血过程。Hemlibra分别于2017年11月和2018年2月在美国和欧盟获批,作为一种常规预防性药物;2018年10月,Hemlibra再获美国FDA批准,每周一次皮下注射,作为一种常规预防性治疗药物,用于体内未产生凝血因子VIII抑制剂的A型血友病成人、儿童、新生儿及老年人患者,预防或降低出血事件的发生频率。而fitusiran是一种针对内源性抗凝血酶(AT)的RNA干扰(RNAi)治疗药物,目前正在进行有关抑制剂或不含抑制剂的A和B型血友病患者的3期试验,预计将于2021年上市。

据Globaldata的预计,这两种产品的总销售额将从2018年的2.3亿美元增长到2028年的16.7亿美元,复合年增长率为22.2%,在8大主要市场中将占血友病药物总收入的18%。

基因疗法

基因疗法适用于有限的患者群体,例如严重的成人血友病患者,既往接受过治疗的患者,以及没有抑制剂病史的患者。基因疗法中进展较快的候选产品有:

BioMarin公司的候选产品valoctocogene roxaparvovec(BMN 270),目前正在进行3期临床试验,而且已经获得美国FDA授予的孤儿药和突破性疗法认定,也已获得欧盟PRIME资格,并被NEJM的独立社论称为"治愈血友病的方法",该产品也是基因疗法中进展最快的一种,预计最早将于2020年推出。

Spark Therapeutics SPK-8011,用于治疗A型血友病。

荷兰阿姆斯特丹生物技术公司uniQure的 AMT-061,用于B型血友病。

另外一种是Spark Therapeutics与辉瑞联合开发的基因疗法fidanacogene elaparvovec(SPK-9001),用于治疗B型血友病患者,在1/2期临床试验中表现出良好疗效。

据Globaldata的预计,这四种基因疗法在2028年的总收入约为11.5亿美元,在8大主要市场中占血友病药物总收入的12%左右。

图1 2018及2028年血友病治疗药物分级情况对比



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