恒瑞医药10月23日发布公告称：近日，恒瑞医药创新药卡瑞利珠单抗联合法米替尼一线治疗肿瘤细胞PD-L1表达阳性[肿瘤比例评分（TPS）≥1%]且不伴有EGFR/ALK基因异常的复发性或转移性非小细胞肺癌被国家药品监督管理局药品审评中心拟纳入突破性治疗品种公示名单。
根据GLOBOCAN 2020报告，肺癌的发病率为所有恶性肿瘤的第二位，但死亡率却位居首位，严重威胁着人们的健康[1]。在肺癌的所有病理组织学类型中，NSCLC大约占85%[2]。由于缺乏早期明显症状，大多数NSCLC确诊时即为晚期转移性肺癌，总体预后较差。近10年来，晚期NSCLC的治疗逐步由化疗治疗转变为基于驱动基因突变与否的个体化治疗：驱动基因突变者，能够从靶向治疗中获得显著优于化疗的治疗获益；而针对驱动基因阴性者，靶向PD-1/PD-L1等免疫检查点抑制剂的治疗亦取得令人瞩目的进展，延长了晚期NSCLC的生存期。但目前，针对PD-L1 TPS≥1%的EGFR基因突变阴性和ALK阴性的局部晚期或转移性NSCLC一线单药治疗，临床获益仍相对有限[3]。因此，在当前免疫治疗有效的基础上，如何进一步提高免疫治疗疗效，扩大免疫治疗获益人群，并实现驱动基因阴性NSCLC的去化疗愿景，是重要的未满足临床需求。
注射用卡瑞利珠单抗是恒瑞医药自主研发并具有知识产权的人源化PD-1单克隆抗体，可与人PD-1受体结合并阻断PD-1/PD-L1通路，恢复机体的抗肿瘤免疫力，从而形成癌症免疫治疗基础。自2019年5月上市以来，已相继在肺癌、肝癌、食管癌、鼻咽癌以及淋巴瘤五大瘤种中获批8个适应症，其中2项为NSCLC的一线治疗，是目前获批适应症和覆盖瘤种数量领先的国产PD-1产品之一。苹果酸法米替尼胶囊是恒瑞自主研发的小分子多靶点酪氨酸激酶抑制剂，对多种受体酪氨酸激酶有抑制活性，属于多靶点抗血管生成靶向药。
目前，恒瑞医药正在开展卡瑞利珠单抗联合苹果酸法米替尼对比帕博利珠单抗一线治疗PD-L1表达阳性的复发性或转移性非小细胞肺癌的随机、开放、对照、多中心的Ⅲ期临床研究。
什么是突破性疗法认定？
为鼓励研究和创制具有明显临床优势的药物，国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）发布了《国家药监局关于发布＜突破性治疗药物审评工作程序（试行）＞等三个文件的公告》（2020年第82号），明确了突破性疗法的纳入范围：药物临床试验期间，用于防治严重危及生命或者严重影响生存质量的疾病且尚无有效防治手段或者与现有治疗手段相比有足够证据表明具有明显临床优势的创新药或者改良型新药等。药审中心对纳入突破性治疗药物程序的药物优先配置资源进行沟通交流，加强指导并促进药物研发。
