【2018.06.19/研发NEWS】ObsEva公司妇科药物Linzagolix发布2b期积极数据；ImmunoGen公司铂类耐药卵巢癌药物获得FDA快速通道；Selecta公布了其痛风新药SEL-212的2期优秀数据……
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19日，罗氏和PTC宣布其小分子脊髓性肌肉萎縮症药物risdiplam在早期临床显示一定疗效。儿童患者使用risdiplam两个月后疗效指数升高5.5点，四个月、六个月分别升高12.5和14点。
19日，BiolineRX公布了其在研候选药物BL-8040的一项2a期临床试验新数据。结果显示，BL-8040联合高剂量HiDAC（阿糖胞苷）治疗复发性和难治性急性骨髓性白血病，显著提高了患者的总生存率。
Solid BiosciencesDMD基因疗法重启临床被FDA允许
19日，Solid Biosciences宣布美国FDA已经允许其继续IGNITE DMD临床试验，评估基因疗法SGT-001在杜氏肌营养不良症中的治疗效果。
BMS宣布Empliciti治疗多发性骨髓瘤：风险降低46%
17日，BMS在EHA2018年会上宣布了II期ELOQUENT-3研究到达主要终点，Empliciti联合泊马度胺和低剂量地塞米松相比单独使用泊马度胺和地塞米松可显著改善复发或难治性多发性骨髓瘤患者的无进展生存期。
Kymriah治疗DLBCL最新14个月随访数据：完全缓解率40%
诺华在EHA2018年会上宣布了Kymriah治疗成人复发或难治性弥漫性大B细胞淋巴瘤的关键II期JULIET研究的14个月随访数据。数据显示，40%的患者为完全缓解。
第一三共公司开发的FLT3抑制剂3期结果：死亡风险降低24%
近日，第一三共公司宣布，由德州大学MD安德森癌症中心领导的关键3期临床试验QuANTUM-R显示，quizartinib延长了具有FMS样内部串联重复基因突变的致命形式的急性骨髓性白血病患者的总生存期。
ImmunoGen公司日前宣布美国FDA已经为其药物mirvetuximab soravtansine准予快速通道。该指定旨在治疗患有中度至高水平叶酸受体α阳性铂类耐药卵巢癌的患者。
日前，Selecta在2018年欧洲抗风湿联盟年度欧洲风湿病学大会上公布了其正在进行的SEL-212的2期临床试验的扩展数据。研究中患者接受SVP-雷帕霉素与pegiticase共同给药，用于治疗慢性严重痛风。
据来自UCLA的研究人员报道，一种模拟高密度脂蛋白胆固醇中主要蛋白质的化合物可以显著降低小鼠肺癌数量。这项发现有助于帮助解释HDL胆固醇和癌症风险降低之间的关系。
近日，康奈尔大学纽约Weill Cornell 医学院的研究人员表示，他们发现了治疗骨质疏松症的潜在新靶点——骨骼内血管。研究者找到了能促进骨骼内血管生长的分子，在小鼠中进行的试验结果积极，显示这些分子逆转了骨骼流失，并帮助骨折愈合。
