基本信息

Xuriden®(Uridine triacetate)是2015年9月4日由FDA批准上市的一种旨在代替脲苷的口服类产品。该药由美国Wellstat 生物制药公司进行研发、生产和销售。

Xuriden®是一种嘧啶类似物，被批准用于治疗遗传性乳清酸尿症。

Xuriden®是口服颗粒，可与食物、奶或婴儿配方奶粉混合服用。推荐剂量为每日1次，每次60 mg/kg；随后每次服用量增至120 mg/kg，每日剂量不超过8 g。

结构式

作用机制

遗传性乳清酸尿症患者的乳清酸磷酸核糖转移酶和乳清酸核苷酸脱羧酶缺陷，使乳清酸不能转变为脲苷(嘧啶类核苷酸)，导致乳清酸大量出现在血液和尿液中。Xuriden®是乙酰化的脲苷，可在体内代谢生成脲苷，治疗遗传性乳清酸尿症由脲苷合成缺陷引发的疾病。

合成路线

研究关键数据

同靶点在研及上市药物