近日，Amicus Therapeutics公司通过收购Celenex公司签署了最终协议来获得在全国儿童医院（美国）许可的10个基因疗法项目。这些项目计划由全国儿童医院和俄亥俄州立大学研究所的基因治疗中心开发。Celenex是全国儿童医院的分支机构。

根据该交易条款，Amicus公司将以现金支付1亿美元预付款。Celenex股东们有资格获得高达1500万美元的发展里程碑和2.62亿美元的注册申报和批准里程碑。Amicus表示，在未来四年的里程碑付款中，预计不会超过7500万美元。

所有的项目都是关于神经系统溶酶体贮积症。其中3个主要项目针对贝敦氏症(Batten Disease)，分别是CLN6、CLN3和CLN8。Batten病也被称为神经元蜡样脂褐质沉积症（NCL），一种罕见且危及生命的疾病。

Amicus董事长兼首席执行官John F. Crowley在一份声明中说，“这些基因疗法项目的许可和收购提供了一个很好的机会，可以改变成千上万患有一些最具破坏性的溶酶体贮积症的儿童生活，目前几乎没有治疗选择。Drs Brian Kaspar和Kathrin Meyer在全国儿童医院的开创性工作，以及俄亥俄州立大学的教授Arthur Burghes博士，他们在在这些项目上的付出已经获得了非常强而且一致性的临床前研究结果，目前在CLN6 Batten疾病中，这些鼓励了孩子们中早期的研究结果。”

该交易中所收购的所有10个项目都采用了鞘内给药。该方法利用AAV载体技术，该技术已成功用于其他罕见的中枢神经系统（CNS）适应症，例如脊髓性肌萎缩症（SMA）。10个项目中有2项已进入人体临床试验阶段。Amicus公司当前销售Galafold来治疗法布瑞氏症（Fabry disease），目前其正在开发针对庞贝氏症（Pompe disease）的第二种疗法。此次收购显著地扩大了公司的管道药物，将重点从稳定但未治愈溶酶体贮积症的药物转移到具有潜在的治疗方法上。

STAT写道，“在这些新收购的基因疗法中，有一种就是针对Batten病的CLN6突变形式。好莱坞电影制片人Gordon Gray和他的妻子Kristen的两个女儿天生就患有这种形式的Batten症状。为此Gray夫妇组建了一个科学基金会，后来共同创立了Celenex，作为一种方式来为女儿和患有这种疾病的人找到治疗方法。”Gordon Gray最出名的是他在因他的电影作品《心灵投手》、《一代骄马》和《万夫莫敌》而被大众所熟知。

Crowley说到，“Gray夫妇竭尽全力与这些研究人员合作，为他们的女儿以及当前数千人来推进这些可能挽救生命的药物。我很荣幸他们和他们的研究团队选择将这10个项目委托给Amicus公司充满激情的科学家和企业家团队。对Amicus公司进军基因治疗，我想不出更好的进入基础框架。”

针对Batten病，BioMarin制药公司供应的Brineura是一种儿童CLN2型Batten病的治疗药物；Abeona Therapeutics公司也正在开发CLN1型Batten的基因疗法药物。

Kathrin Meyer在一份声明中说，“迄今为止我们在CLN6、CLN3和CLN8中所看到的临床前概念验证进一步支持了我们在全国儿童医院CNS遗传病中开发的AAV载体的适用性。我坚信Amicus是推进这些项目的最佳的科学及临床合作伙伴，并期待与Amicus团队积极合作开发这些重要的潜在疗法，并尽快让尽可能多的孩子们接触到他们的疗法。这些疗法真的有可能改变他们的生活。