【2018.10.11/研发NEWS】疗效保持5年以上 重磅多发性硬化症新药更新3期临床数据；卵巢癌治疗药Cantrixil一期研究进入下一阶段；用于5种难治多发性骨髓瘤！首创SINE化合物或明年上市……
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11日，基因泰克宣布，展示Ocrevus在长达5年的延伸试验中获得的最新数据。数据显示Ocrevus的疗效可以保持5年以上。而且，更早接受Ocrevus治疗的患者，与后期从其它疗法换为接受Ocrevus治疗的患者相比，获得更好的防止MS残疾恶化的效果。
10日， Kazia Therapeutics Limited公司宣布，其卵巢癌治疗药 Cantrixil 一期研究中 Part A 剂量递增阶段的临床试验工作已经顺利完成。
一项最新的研究显示，诺华公司药物crizanlizumab可以减少镰刀型细胞贫血症（SCD）患者的疼痛症状，这也为其提交新药申请提供了实践证据。日前，发表的研究数据显示，SCD患者使用crizanlizumab治疗后，有35.8％未发生血管闭塞性危象，是安慰剂组的2倍以上。
近日，Karyopharm公司宣布，美国FDA已受理其selinexor的新药申请（NDA）并授予了优先审查资格*，同时已指定处方药用户收费法日期为2019年4月6日。此次NDA旨在寻求FDA加速批准该药用于对5种现有疗法耐药的高度难治性多发性骨髓瘤患者的治疗。
10日，《Circulation》杂志刊登了来自EMPA-REG OUTCOME临床试验数据的研究结果，结果表明，使用勃林格殷格翰/礼来恩格列净治疗对患有2型糖尿病及其并发症心血管疾病成年人患者的预期寿命有积极影响。
在2018年上半年递交的新型化合物专利申请，涉及糖尿病，急性白血病，精神分裂症，作用靶点包括GPR40蛋白、Menin/MLL蛋白相互作用、10A型磷酸二酯酶，作用机制除传统的蛋白激动/抑制剂外，还包含了蛋白-蛋白相互作用抑制剂。
近日，由麻省总医院（MGH）领衔的一项研究表明，长期服用阿司匹林可以降低HCC发病风险，并且随着服用剂量增加和时间延长，风险逐步下降。
Nature医学揭示：改良版CRISPR新进展 有望实现产前编辑
来自瑞士苏黎世联邦理工学院的研究团队利用基因编辑技术纠正了导致成年小鼠肝脏苯丙酮尿症的基因突变。宾夕法尼亚大学Perelman医学院、费城儿童医院的科学家们进行了一场“产前基因编辑”尝试——预防小鼠发生1型遗传性酪氨酸血症。
