今日，UroGen Pharma宣布，美国FDA授予该公司的主打候选产品UGN-101突破性疗法认定。UroGen是一家致力于在泌尿领域开发解决未满足医疗需求的创新疗法的临床期生物医药公司。UGN-101是该公司研发的创新化学消融疗法（chemoablation therapy），将用于治疗低级别上尿路上皮癌（LG UTUC）。突破性疗法认定将加快UGN-101的研发和审评过程，以期将药物尽快交到患者手中。

在美国，目前大约有14500名LG UTUC患者。LG UTUC是一种在尿路细胞衬里出现的罕见恶性肿瘤。它经常出现在同时患有高血压、糖尿病、肥胖症和代谢综合征的老年患者中。目前标准的治疗方法给患者和医疗健康系统带来很大负担，因为患者需要切除整个肾脏并且可能需要切除部分输尿管。如果有些患者的肿瘤负担较小的话，他们可能需要重复接受内镜肿瘤切除手术。目前还没有药物获得批准治疗LG UTUC，患者们急切需要一种不需要切除手术的疗法。

UGN-101是UroGen公司开发的创新化学消融疗法，它是一种基于该公司的RTGel技术平台配制的丝裂霉素水溶胶配方。UGN-101可以通过标准的膀胱内导管滴注到患者的病灶处，RTGel的特殊配方在室温呈液态，但是在体温环境下凝结成半固态。这一特性能够保持滴注在病灶处药物的持续释放，让尿路组织能够长期暴露在丝裂霉素的作用之下，从而使用非手术方法治疗肿瘤。UGN-101已经获得美国FDA授予的快速通道资格和治疗LG UTUC的孤儿药资格。

▲RTGel配方能够维持药物在靶点组织中的浓度（图片来源：UroGen公司官网）

本次突破性疗法认定是基于UGN-101在3期临床试验中的中期表现。在名为OLYMPUS的3期临床试验中，中期数据分析表明，患者的完全缓解率达到59%，另有15%的患者达到部分缓解。UGN-101同时表现出良好的耐受性。

“我们非常高兴UGN-101获得突破性疗法认定。它可能为患者提供一种侵入性显著减小，并且保留器官的治疗选择，”UroGen公司的首席执行官Ron Bentsur先生说：“我们期待与FDA合作在今年晚期时候启动UGN-101的滚动新药申请（NDA），它有可能成为治疗LG UTUC的一线药物疗法。”