日前，瑞士公司Santhera Pharmaceuticals和Idorsia宣布达成合作协议。Santhera将从Idorsia获取用于治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的2期临床在研药物vamorolone的全球研发许可（除日本和韩国以外）。Vamorolone是一种“first-in-class”创新类固醇药物，它有潜力成为治疗DMD年轻患者的标准类固醇疗法。

DMD是最常见的儿童神经肌肉疾病之一，在男性婴儿中的发病率大约为1:4000。据统计，全球大约有13.6万名患者。DMD是由于在X染色体上编码抗肌萎缩蛋白（dystrophin）的基因出现突变而导致的X连锁遗传病。抗肌萎缩蛋白的缺失最终导致肌纤维退化，组织纤维化和早夭。接近50%的患者每天使用糖皮质激素。这些激素虽然可以延缓疾病进展，但具有很多副作用。

Vamorolone是最初由ReveraGen Biopharma公司研发的“first-in-class”类固醇药物。它与普通类固醇药物的区别在于，能够有选择性地激活类固醇的某些信号通路。在DMD患者中，类固醇药物通过抑制NF-κB信号通路产生的抗炎症效果是介导药物疗效的主要机制，但是类固醇的其它活性会带来影响患者生活质量的副作用。

Vamorolone能够将介导疗效的活性和介导副作用的活性分来，在保持类固醇对DMD疗效的同时减少副作用的产生。

▲Vamorolone作用机制（图片来源：ReveraGen Biopharma官网）

在已经结束的2a期临床试验中，vamorolone在治疗48名4-7岁男性DMD患者时表现出良好的安全性和耐受性，而且在功能性检测中的表现与标准糖皮质激素疗法相当。目前，vamorolone正在名为VISION-DMD的2b期临床试验中接受检验。

根据合作协议，Santhera将向Idorsia支付2000万美元先期付款，根据在治疗DMD方面的监管和推广里程碑，Idorsia可能获得高达2.1亿美元的后续付款。

Santhera公司的首席执行官Thomas Meier博士说：“Vamorolone是一款前景看好的DMD候选药物。我们期待与ReveraGen共同合作开发vamorolone，它可能成为治疗DMD的标准糖皮质激素疗法。”

ReveraGen公司的首席执行官Eric Hoffman博士补充道：“我们的期望是vamorolone能够替换现有糖皮质激素治疗DMD。前期临床开发数据表明vamorolone能够保持类固醇的抗炎症疗效，并且降低与类固醇相关的安全问题。我们很高兴能够与Santhera合作将这款令人兴奋的候选疗法带给DMD患者。”