克期，在靶向RNA疗法规模广受关注的生物医药公司Arrakis Therapeutics颁发完成为了7500万美元的B轮融资。本轮融资由venBio与Nextech Invest共同领投。药明康德风险投资基金，Omega Funds, HBM Healthcare Investments, GV (原google风险投资基金), Alexandria Venture Investments以及Arrakis的A轮投资者跟投。在资金的助力下，Arrakis将基于其靶向RNA的翻新小份子药物平台，推进打造品管线的研发，减速药物进入临床。

Arrakis于2017年逐步进入群众的视线，并吸收了医药行业的少量眼光。其一大原由在于出任这家公司首席试验官的，恰是业内具有传奇色彩的资深医药人Michael Gilman博士。这位陆续企业家曾前后构建Stromedix与Padlock Therapeutics两家生物手艺公司，并在2012年与2016年促退Biogen IDEC与百时美施贵宝（Bristol-Myers Squibb）对这两家公司的重磅收购（最高金额分别为5.62亿美元与6亿美元）。作为寰球有名风投契构Atlas Venture的投资散伙人，他与投资团队不时讨论下一个推翻性技术，替换生物医药行业的将来。

在Arrakis，Gilman博士的团队想要挑战的是一个少有人索求的畛域——靶向RNA的小份子药物。在一篇博客中，Gilman博士曾指出，属于生物学的宇宙浩大无边，而咱们触及的只要极少一部门。诚然，我们基于这些认知曾经针对500多种不同的蛋白靶点开收回了药物，但它们大多来自少数几类蛋白（比方受体蛋白）。比照之下，人类基因组中有2万多条基因，转录组里拥有超越20万种不合的RNA转录本（RNA transcripts）。仅仅针对能够成药，合乎“里宾斯基划定规矩”的大都几类蛋白进行新药启示，就犹如是自限于地球轨道，而轻忽宇宙其他星系的壮阔。“仅仅因为它们能够成药，不代表它们值得花年华（研发）。” Gilman博士说道。

这恰是Arrakis的研发理念：这家公司想要超越蛋白质，直接用小分子药物靶向RNA。这个设法主意虽然斗胆，却并不是天方夜谭，由于良多抗生素会萃的便是核糖体RNA；一些医治脊髓性肌萎缩症（SMA）的药物，其机理也是联结mRNA前体。经过影响mRNA前体的剪接，管教童稚mRNA的翻译，旋转mRNA的固执性，调理微RNA的生打造，掌握lncRNA与其他调治性RNA的浸染，咱们有望穿梭虫洞，到达靶向RNA疗法的全新空间。或许，这是计划蛋白靶点“无可成药性”的最终答案。

自2017年获得3850万美元A轮融资以后，Arrakis在2年多的时日里静心于建设这一靶向RNA的小分子药物平台，发现能够靶向RNA的新颖小份子，并将抢先的在研分子推向临床。迄今，这家公司在如下三大范围曾经取患有冲破。

首先，Arrakis拓荒了一种体系化的才力，经由过程计算机仿照技术和高通量分子生物学器材，缔造并考证可成药的RNA靶点；其次，研发人员们设立了多种筛选门径，不但已遴选了数百个荫蔽的目标，还经由过程辨认靶向RNA的羁糜位点，推导和建立靶向RNA的份子识别机制；第三，他们针对多种立异RNA靶点，推进了一系列新药研发工程。值得一提的是，在个中4个研发工程里，其靶向的RNA副本所编码的卵白存在“无可成药性”。

此次B轮融资将进一步辅助Arrakis建立靶向RNA的立异研发管线，以期推动良多于一个候选药物进入病例阶段。据引见，公司的药物启示重点将放在肿瘤学领域。其余，在其他疾病畛域，经遗传学伎俩考据的靶点也将被归入重点考量。与此同时，这笔资金还将协助Arrakis扩展和美满其靶向RNA 的“业内独创”小份子药物发明平台。具体来看，高通量的综计较算器材、生物物理与细胞解析方法、以及专为靶向RNA小份子药物设计的创新化学库将是进行的侧重。