Arrowhead是一家临床阶段的RNAi治疗公司，今日该公司颁布发表已获美国食品与药物希图局（FDA）批准，推进实行性RNAi药物ARO-AAT的一项顺应性II/III期钻研，该研讨有可以作为ARO-AAT的关键注册研究。
ARO-AAT是该公司第二代皮下给药的RNAi疗法，当前正被开辟用于治疗与α-1抗胰卵白酶缺乏（AATD）关连的肝病，这是一种难得的遗传性肝病，很有问题危害受影响个体的肝脏和肺脏。
ARO-AAT旨在胁制渐变的α-1抗胰蛋白酶（Z-AAT）卵白在肝脏的发生，这是AATD患者进行性肝病的原由。减少炎症性Z-AAT蛋亮的发生发火无望阻止肝病的进展，并大约使其再生与修复。
Arrowhead公司计划在2019年第二季度在美国的一致病例试验点对AATD相干肝病患者进行ARO-AAT II/III期临床钻研的适应性设计，随后在欧洲的分歧海内临床试验点发展，尚需期待禁锢提交与审查。该研究倡始的首要目的是评估安然性与药效学剂量反应，并评价疗效，定义为：AATD关系肝病的机关学分级量表改善，以及研究完毕时活检肝纤维化Ishak评分琐细肯定的纤维化无好转。该公司计划在动员后提供格外的研究细节。
Arrowhead公司致力于经由打败引起刚强性疾病的基因来开辟医治这些疾病药物。垄断普遍的RNA化学与有效的递送方法，该公司旨在触发RNA侵扰（RNAi）机制，引诱指标基因的快速、深度、且自的敲除。RNA扰乱（即RNAi）是细胞中具备的一种机制，压制特定基因的剖明，从而影响特定蛋白质的发生。Arrowhead公司的RNAi疗法独霸了基因缄默沉静的人造路子。今朝，该公司已有多个执行性RNAi疗法进入病例垦荒。
