GlycoMimetics是一家病例阶段的生物技艺公司，埋头于发现和斥地新型拟糖药物，以满足在碳水化合物生物学阐扬关键作用的疾病中具有的未满足医疗需求。明天，该公司宣布，在公司与美国国度癌症研究所（NCI）之间的竞争研发和谈（CRADA）的支持下，对III期临床钻研的首例患者进行了给药医治。
这项III期研讨是评估uproleselan（GMI-1271）用于急性髓性白血病（AML）整个治疗过程的一系列临床研究中的第二项研讨，研究由NCI资助，旨在评估将uproleselan添加至标准的阿糖胞苷/柔红霉素方案（7&3），用于既往未遭受医治、并且适合强化化疗的AML老年末年患者，首要终点将是总糊口期（OS），在前250例患者入组钻研后，根据无事变生活生计（EFS）发展计划性中期解析。第三项钻研将由欧洲HOVON同盟展开，约莫将于本年晚些时分动员。
GlycoMimetics公司低级副总裁、病例启示与首席医疗官指Helen Thackray展现，“这项由NCI资助研究的发动，是我们uproleselan项目标一个需要里程碑，该药有潜力治理AML整个治疗历程中具有的还没有满足的庞大医疗需求。与我们睁开的评估uproleselan治疗复发/难治性AML患者的环球关头性III期钻研，这项钻研将有助于咱们更清晰地体味uproleselan如何融入AML患者的持续护理。”
在2018年12月举办的第60届美国血液学会（ASH）年会上，GlycoMimetics公司发表了uproleselan治疗复发性/难治性和新诊AML高危患者的新数据。来自I/II期钻研的终于综合表明，uproleselan使大少数可评价患者达到了严厉水平的可测量残留疾病（MRD）阴性，这一效应转化成为了相对于付娶亲历史比较组的延长的保留期。
uproleselan（GMI-1271）可破不佳肿瘤细胞与骨髓微状况之间的干系
E-选择素是骨髓内细胞上的一种粘附份子，造成性地表明于骨髓微脉管体系，与AML细胞上的E-决意素配体联合，推进白血病细胞的细胞粘附介导的耐药（CAM-DR）。uproleselan是一种E-抉择素拮抗剂，可胁制癌症存活信号通路（比如，NF-KB）的激活，骚动扰攘侵犯骨髓微环境中的CAMDR，通过行进休眠（quiescence）与自我更新的手腕珍惜正常的造血干细胞（HSC），减少化疗相关黏膜炎。
uproleselan旨在阻断E-决议素与血液癌细胞联络，以此作为一种靶向办法来破欠好骨髓微情况中已建设的白血病细胞抵制机制。在一项I/II期病例执行中，对新诊断的老年与复发/难治性AML患者发展了评价。在这2总体群中，与汗青比较组相比，接受uproleselan与规范化疗联合治疗的患者缓解率和总保留率均优于预期，而且低于预期的引诱相关死亡率。这些患者集体中治疗一样平常耐受性良好，不良反应低于预期。
从前，美国FDA已赋予uproleselan治疗复发性/难治性AML成人患者的冲破性药精力格（BTD）。今朝，GlycoMimetics公司正在睁开一项评估uproleselan用于整个AML临床规模的综合垦荒项目。
