动脉网从外媒获悉，美国本地光阴4月24日，位于宾夕法尼亚州匹兹堡的生物制药公司Knopp Biosciences宣布旗下口服候选药物dexpramipexole获得FDA孤儿药指定，用于医治高嗜酸性粒细胞增加剖析征（HES）。该病是一种医治治理有限的罕有病。
Knopp Biosciences是一家药物研发公司，由Gregory Hebrank博士与Robert Bowser博士于2005年云集创设。该公司主要关注神经琐屑局限的疾病，致力为患有炎症与神经琐屑疾病的患者供给突破性治疗办理，以满足当下高度未满足的医疗需求。目前，Knopp Biosciences曾经开辟了一个针对癫痫和神经性疼痛的小份子介质发现平台，并已研发了一种用于医治免疫与血液疾病的钻研性化合物。
在美国，独一不到20万人患有高嗜酸性粒细胞增长赏析征。此次FDA对dexpramipexole的孤儿药认定，奠基了该药在这一领域的非凡地位。其他，Knopp Biosciences作为该药的研发方，获得了联邦拨款、税收抵免与免去PDUFA申请费等赞誉，并得到了该药七年的营销独占期。
高嗜酸性粒细胞增加分析征（HES）首要是指患者血液中的嗜酸性粒细胞数量持续性地抬高（嗜酸性粒细胞数目相对值大于0.5×109/L），病例展示为发烧、哮喘、腹痛、脾脏肿大、血管神经性水肿等多种症状，差异的病因引发的并发症也不尽近似。当前，该病还没有必然切确的病因。
Dexpramipexole作为医治HES的口服药物，它的医治的效果也曾在多项临床试验中被证明。HES患者体内适量的嗜酸性粒细胞是一种白血球细胞，存在杀伤细菌、寄生虫的屈从，但它也是哮喘、酸性粒细胞增加症等疾病的“幕后黑手”。Dexpramipexole在临床2期的试验中，已经展示出能够无效高涨血液和组织中嗜酸性粒细胞含量的才具。Knopp Biosciences已将此次研讨到底提交给美国血液学会，并揭橥在《血液》学杂志上。
“我们很高兴dexpramipexole获得治疗HES的孤儿药物指定。”Knopp BiosciencesceoMichael Bozik博士说道，“相识到医治的迫切需求，才能捐赠这些患者获得无效治疗。额外是在医治HES上，这次FDA对dexpramipexole的指定是咱们公司进行的一个重要里程碑，咱们将把此药物推动到晚期临床拓荒当中。”
Knopp Biosciences目前已实现为了六次融资，最近一次是在2016年2月16日，完成为了1250万美元的债务融资。
