克期，BioMarin Pharmaceutical公司宣告，欧盟同意该公司开发的Palynziq（pegvaliase injection）上市，用于消沉16岁以上苯丙酮尿症（PKU）患者血液中的苯丙氨酸（Phe）程度。这些患者血液中的Phe程度纵然应用其余治疗手法，仍然不有获取充沛的管教。Palynziq是一款聚乙二醇化的苯丙氨酸氨解氨酶（PAL），这是欧洲第一款获批的靶向PKU病理机制的酶代替疗法。
PKU是一种稀有遗传病，患者由于无奈降解Phe，招致这类氨基酸在体内连系，并且对大脑发作毒性。若是不加以医治，Phe对大脑发作的毒性大要导致严重神经和神尽心思问题。由于这一疾病症状的很有问题性，得多国家的婴儿在入世时会遭受筛查，以确保及早诊断并治疗PKU。PKU患者重要经由格外饮食与其他法子终生一生没世管束体内的Phe水准。
Palynziq是一款聚乙二醇化的苯丙氨酸氨解氨酶，它经由过程降解Phe来将患者血液中的Phe水平低沉到指标领域。欧盟对Palynziq的许可是基于其病例启迪项目的终归，此中搜罗名为PRISM-2的3期病例试验。这一试验终归评释，接受20 mg或40 mg剂量的Palynziq治疗的患者在8周后能够将血液Phe水准维持在553.0 μmol/L与566.3 μmol/L。20 mg或40 mg劝解剂对照组水准为1509.0 μmol/L与1164.0 μmol/L。
▲Palynziq（图片起原：Palynziq.com）
在为期36个月的开放标签扩充研究中，应用Palynziq的患者的血液Phe水准获患了持续的消沉。平匀Phe程度从基线的1233 μmol/L飞扬到565 μmol/L（第12个月，n=164），345 μmol/L（第24个月，n=90），与341 μmol/L（第36个月，n=48）。在36个月以后，72%的患者到达欧盟举荐的治疗指标（Phe水准低于600 μmol/L）。
“Palynziq的获批是咱们对PKU患者15年来应承的最新里程碑。BioMarin为全国各地的PKU患者带来了目前唯一的两款获批疗法。咱们将继续操纵在PKU方面的特长，进一步推动治疗这一很有问题稀有病的标准疗法。”BioMarin主席兼ceoJean-Jacques Bienaimé教员说。
