克日，第一三共（Daiichi Sankyo）公司公布，美国FDA肿瘤学药物咨询委员会（ODAC）以12:3的投票终归，支持该公司垦荒的集落刺激因子1受体（CSF1R）榨取剂pexidartinib用于医治症状性腱鞘巨细胞瘤（TGCT）。这些患者无法通过手术改良疾病症状。假设得到FDA应允，pexidartinib将成为治疗TGCT的第一个也是独一的获批疗法。

TGCT又喻为色素冷清绒毛结节性滑膜炎（PVNS），或腱鞘巨细胞瘤（GCT-TS），是一种存在部门侵袭性的习见非恶性肿瘤。它能够影响滑膜掩盖的枢纽关头、滑囊和腱鞘，招致关节或肢体出现肿胀、疼痛、僵直，以及勾当局限下降。目前对TGCT的标准疗法是手术切除疗法。然则，对于复发，难治或满盈性TGCT患者来说，肿瘤大要缠绕在骨骼、肌腱、韧带四周，手术不单难于清除肿瘤，何况梗概导致严重关节损伤和遵守消散。对付有些患者来讲，他们笼统会思考截肢来缓解病痛！

Pexidartinib是一款立异口服CSF1R小份子压抑剂。CSF1R介导的信号通路是驱动滑膜中无比细胞增生的首要成份。Pexidartinib同时也会压迫c-kit和FLT3-ITD的活性。它已经获得FDA付与的突破性疗法认定与孤儿药资历，它的新药申请（NDA）也获患了优先审评资格。预计FDA将在往年8月3日早年作出振兴。

▲Pexidartinib分子构造式（图片根源：Ed (Edgar181) [Public domain], from Wikimedia Co妹妹ons）

这款新药的NDA是基于名为ENLIVEN的3期临床试验下场。试验终于解释，39%遭受pexidartinib医治的患者在经过25周治疗之后得到缓解，劝解剂组这一数值为0%（p<0.0001）。

“今天赞成pexidartinib的投票下场让咱们向为TGCT患者供应第一款获批满身性疗法迈出了一大步，”第一三共公司实验副总裁兼肿瘤学研发环球负责人Antoine Yver博士说：“有些TGCT患者遭到失能性症状的侵害，他们重要翻新治疗决议。我们相信，pexidartinib具有满足特定TGCT患者医疗需求的潜力。我们等候与FDA竞争，实现新药要求的审评历程。”