作者：Mailman 

动脉网得悉，昔日，生物制药公司Stoke Therapeutics宣布即将在纳斯达克证券生意市场上市，股票代码为STOK。该公司拟IPO融资8600万美元，所得资金将用于研讨医治习见遗传病的药物。 

Stoke Therapeutics于2014年在美国马萨诸塞州成立，是一家生物制药公司，由RNA剪接规模的专家Adrian Krainer博士树立。该公司正在开拓靶向RNA剪接以添加基因正文的反义寡核苷酸药物，用于医治因单个基因突变导致卵白质不足的遗传疾病。 

Crunchbase显示，自成立以来，Stoke Therapeutics累计完成两轮融资，融资总额为1.3亿美元。2018年1月，该公司曾完成由Apple Tree Partners领投的4000万美元A轮融资；2018年10月，该公司曾实现由Apple Tree Partners和RTW Investments一同领投的9000万美元B轮融资。据悉，Apple Tree Partners是该公司最大的股东，持股比例为65.3%。 

Stoke Therapeutics正在斥地的主要候选药物是STK-001，用于医治Dravet剖析征。该药物是一种反义寡核苷酸药物，从脊柱打针进入人体，每四个月打针一次。该药物颠末调节RNA剪接，蛊惑细胞发作更多的mRNA，将方针蛋白质复原到接近正常的水平，从而抵达治疗目的。 

Stoke Therapeutics浮现，公司的反义寡核苷酸技能不依托于特定的基因突变。这象征着可应用该公司的一种药物医治多种遗传病。该公司曾经确定STK-001具备医治兴许2900种单基因疾病的潜力。 

Dravet阐发征是一种严重的癫痫疾病，可招致屡次和一时的癫痫发作。非营利构造Dravet赏析征基金会预计，每15700名复生儿中就有一名Dravet分析征患者。GW Pharmaceuticals旗下的药物Epidiolex已被FDA同意用于医治Dravet分析征。可是该药物只能减少患者癫痫发作的次数，不能进步其蛋白质水准。Stoke Therapeutics表示，STK-001的指数不只仅能够减缓Dravet综合征患者的症状，何况可以从根底上治愈该疾病并提防可能涌现的后遗症。 

目前，STK-001仍处于临床前研究阶段。Stoke Therapeutics意图在2020年初向羁系机构提交要求文件，以进行初度人体测试。若是该公司获胜在2020年上半年得到许可，对得了Dravet分析症的儿童与青少年发展1/2期研讨，那么起头研究数据将于2021年颁布。 

（编译：焦艳丽） 

注：文中假定涉及动脉网记者采访的数据，均由受访者供给并确认。 

原标题：Stoke Therapeutics拟IPO融资8600万美元，斥地反义寡核苷酸药物医治Dravet解析征