本日，Santhera Pharmaceuticals公司宣告向欧洲药品妄想局（EMA）递交该公司开辟的Puldysa（idebenone）的上市允许要求（米女A），用于医治杜兴氏肌营养不良症（DMD）患者的呼吸恪守窒碍。 

DMD是最常见的渐进性肌有力疾病之一，肌肉退化在幼儿年幼时就劈脸，呼吸衰竭是招致DMD患者早夭的首要启事。DMD是因为编码抗肌萎缩蛋亮的基因呈现突变而形成的。抗肌萎缩卵白的不足导致肌肉细胞的钙离子平衡失调，侵蚀应激水准提高，能量产出降落，以及细胞毁伤。跟着患者年事的增进，渐进性呼吸肌肉有力会招致气道排泄物拔除艰难，频频肺部污染，终极涌现呼吸衰竭。目前不有获批疗法延缓DMD患者呼吸屈就的恶化。 

Idebenone是一种野生合成的短链苯醌（short-chain benzoquinone），它是NAD(P)H醌腐蚀还原酶（NQO1）的辅酶。Idebenone兴许刺激线粒体电子传递，飞腾活性氧水平而且填补细胞能量水平。它曾经失去欧盟与美国付与的孤儿药资格，况且取得美国FDA付与的神速通道资历。 

▲Idebenone感导机制（图片根源：Santhera公司官网） 

这一要求是基于idebenone在多项2期与3期病例实验中得到的试验毕竟，个中包括名为DELOS的随机双盲，含抚慰剂对照的关键性3期病例实验。在这项实行中，64名未蒙受糖皮质激素医治的DMD患者蒙受了idebenone或抚慰剂的治疗。Idebenone在这项执行中抵达了履行的首要终点，与宽慰剂相比，在接受治疗52周之后，显然高涨了患者呼气峰值流量（PEF）降落的速度，讲明这一疗法大要延缓患者呼吸从命降落的过程。 

“这项要求中席卷的数据诠释idebenone能够为DMD患者带来具备病例寄义的长处和暂时治疗的效果。”Santhera公司首席医学官兼启示承担人Kristina Sj?blom Nygren博士说。Santhera公司同时计划在实现名为SIDEROS的3期临床实验后向美国FDA递交新药申请（NDA）。 

我们预祝这款新药或是早日上市，为DMD患者造福。 

参照材料： 

[1] Santhera Submits Marketing Authorization Application to the European Medicines Agency for Puldysa? (Idebenone) in Duchenne Muscular Dystrophy. Retrieved May 27, 2019, from https://www.globenewswire.com/news-release/2019/05/27/1850103/0/en/Santhera-Submits-Marketing-Authorization-Application-to-the-European-Medicines-Agency-for-Puldysa-Idebenone-in-Duchenne-Muscular-Dystrophy.html 

[2] Santhera Pharmaceuticals. Retrieved May 27, 2019, from http://www.santhera.com/ 

原问题：速递 | 治疗DMD导致死亡首要因素，新药递交欧盟上市申请 

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