日前，Vertex Pharmaceuticals宣布将增强其基因编辑能力，以开发针对杜氏肌营养不良（DMD）与1型肌强直性营养不良（DM1）的新型疗法。为此，它与CRISPR Therapeutics拓展了现有的研发合作，并将收购Exonics Therapeutics。

在与CRISPR Therapeutics的合作上，Vertex将支付1.75亿美元的先期付款，获得其CRISPR/Cas9技术、新型核酸内切酶、向导RNA、以及AAV载体的独家权益，开发治疗DMD与DM1的基因编辑疗法。基于后续的研发和监管里程碑，CRISPR Therapeutics还有望获得10亿美元的里程碑付款。

此外，Vertex也与Exonics达成收购协议。目前，Exonics在DMD和其他疾病的治疗上有着专有的技术与知识产权。在收购后，其DMD临床前动物模型将助力Vertex进行新型疗法的开发。预计这一收购将在今年第三季度完成。据估计，这一收购金额约为10亿美元，包括2.45亿美元的先期付款。

▲Exonics的技术简介（图片来源：Exonics公司官网）

“通过与CRISPR拓展合作，并收购Exonics，我们将所需的知识产权、技术、以及科学专精带到一块，开发治疗DMD和DM1的领先基因编辑平台。我们的战略是投资科学创新，为罹患严重疾病的患者带来革命性的疗法，这些合作符合我们的战略，”Vertex的总裁兼首席执行官Jeffrey Leiden博士说道：“我们将继续打造小分子和核酸技术的工具箱，驱动科学创新，为更多疾病带来革命性疗法。”

参考资料：

[1] Vertex Expands into New Disease Areas and Enhances Gene Editing Capabilities Through Expanded Collaboration with CRISPR Therapeutics and Acquisition of Exonics Therapeutics, Retrieved June 6, 2019, from https://investors.vrtx.com/news-releases/news-release-details/vertex-expands-new-disease-areas-and-enhances-gene-editing