今日，REGENXBIO公司宣布与辉瑞（Pfizer）公司达成研发许可协议，允许辉瑞公司使用REGENXBIO专有的NAV腺相关病毒9（AAV9）载体开发基因疗法，治疗弗里德赖希共济失调（Friedreich’s ataxia，FA），改善患者的生活。
FA是一种最常见的遗传性共济失调类型，每5万人中会有1人受影响。FA患者是由于FXN基因出现突变引起的，基因突变限制了共济蛋白（frataxin）的产生，会导致各种衰弱的症状和并发症，包括失去协调和平衡能力，肌肉无力，视力受损，听力和言语障碍，脊柱侧凸，糖尿病和心肌病等。
REGENXBIO公司是一家致力于发挥基因疗法潜力，改善患者生活的生物技术公司。该公司的NAV技术平台是一种专有的腺相关病毒（AAV）基因递送平台，由100多种新型AAV载体组成，其中包括AAV7，AAV8，AAV9和AAVrh10。REGENXBIO及其合作伙伴正在应用该平台开发和研究多个治疗领域的候选疗法。今年诺华公司获得FDA批准治疗脊髓性肌肉萎缩症（SMA）的Zolgensma就使用了REGENXBIO公司的AAV载体技术。
▲基因疗法图示（图片来源：REGENXBIO公司官网）
根据许可协议，REGENXBIO授予辉瑞公司一项非独家全球许可，授权使用NAV AAV9载体开发和推广治疗FA的基因疗法。REGENXBIO将获得预付款，并有可能获得基于开发和商业化里程碑的后续付款，以及包含该公司知识产权的产品的销售额分成。
