8月2日，FDA宣布批准第一三共公司开发的Turalio (pexidartinib)胶囊上市，用于治疗身体机能严重受限且无法通过手术改善病情的症状性腱鞘巨细胞瘤（TGCT）成人患者。
pexidartinib结构式
TGCT通常都是良性肿瘤，表现为足部和手部的坚实性肿块，滑膜（关节腔表面的一层薄膜）和腱鞘增厚或过度生长而导致活动受限，可以通过手术完整切除予以治疗，恶性病变较罕见。但是有些复发的弥漫性TGCT患者，不能通过手术切除，会导致严重的关节损伤和功能丧失，严重的就需要截肢。
FDA此项批准是基于国际多中心、安慰剂对照、III期ENLIVEN研究的结果，入组120例患者，分别接受pexidartinib（n=61）和安慰剂（n=59），治疗25周，主要终点是ORR。结果显示，pexidartinib治疗组ORR显著提高（38% vs 0%），其中完全缓解（CR）为15%。获得缓解的23例患者中，22例患者在至少6个月的随访期内维持缓解。有13例患者的随访期超过12个月，这些患者的缓解维持时间也都超过了12个月。
pexidartinib治疗的常见不良反应包括乙酸脱氢酶增高、天冬氨酸转氨酶增高、丙氨酸转氨酶增高、头发失色、胆固醇增高。其他不良反应包括中性白细胞增多、碱性磷酸酶增高、淋巴细胞计数降低、眼水肿、血红蛋白降低、红疹、味觉障碍等。
pexidartinib是FDA批准的首个腱鞘巨细胞瘤药物，该药药品标签上带有黑框警告，提示医生和患者服用该药有致命性肝损伤的风险。
pexidartinib是一种集落刺激因子1受体（CSF-1R）/c-Kit/Flt3抑制剂，曾获得FDA授予的突破性药物资格、优先审评资格和孤儿药资格。pexidartinib还在开发胶质母细胞瘤、胃肠道间质瘤的适应症。
