5月26日，百济神州1类新药泽布替尼（研发代号：BGB-3111）的上市审评状态变为「在审批」(受理号为CXHS1800024)，适应症为复发/难治性套细胞淋巴瘤（R/RMCL），这预示着首个国产BTK抑制剂即将问世。
同时，泽布替尼用于复发难治性慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤（CLL/SLL）的适应症也在2018年10月份获CDE受理（受理号：CXHS1800030）并纳入优先审评，今天的审评状态也变为在审批，泽布替尼两大适应症有望在国内同时获批。
泽布替尼（Zanubrutinib）是百济神州自主研发的一款口服布鲁顿氏酪氨酸激酶（BTK）小分子抑制剂。BTK是B细胞受体（BCR）信号通路的关键调节因子，参与B细胞的增殖、运输、趋化和粘附，在不同类型血液系统恶性肿瘤中广泛表达。
BTK是目前血液肿瘤研究中非常突出的前沿靶点,全球共已有4款BTK抑制剂获批上市。
其中伊布替尼是全球首款获批的BTK抑制剂，由强生公司和Pharmacyclics公司联合开发，后来Pharmacyclics被艾伯维收购，自上市后，伊布替尼年销售额逐年攀升，于2018年达到62.05亿美元，位列2018年全球药品销售榜单第11位。
而泽布替尼是唯一一款由FDA批准、能够在外周血细胞中达到中位数为100%占有率的BTK抑制剂，也是唯一一款可选择一日一次或两次服用的BTK抑制剂（伊布替尼需一日一次，阿卡替尼则需一日两次）。
除了已被FDA批准的MCL适应症，泽布替尼还被开发单药用于治疗其他多种B细胞恶性肿瘤，如华氏巨球蛋白血症（WM）、复发/难治性慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤（CLL/SLL）、弥漫大B细胞淋巴瘤（DLBCL）等。
联合用药方面，泽布替尼还联合替雷利珠单抗（即TISLELIZUMAB，PD-1单抗）、奥比珠单抗（即CAZYVA，CD20单抗）、ME-401（一种PI3Kδ抑制剂）分别用于R/RMCL及B细胞恶性肿瘤、血液肿瘤、CLL/SLL的治疗。
此外，泽布替尼还是首个获得FDA四大特殊通道资格认定的中国自主研发抗癌新药（详见下表），而且泽布替尼获得治疗R/RMCL突破性疗法资格认定是基于在国内进行的关键性二期临床试验数据。
本次百济神州提出泽布替尼治疗MCL的上市申请是基于一项对中国R/RMCL患者的单臂关键性临床二期试验结果。该试验的初步结果显示，86名有效评价患者的总缓解率（ORR）和完全缓解率（CR）分别为84%与59%，中位随访时间为8.3个月。
目前，在国内仅有伊布替尼获批，而阿卡替尼则处于临床试验阶段。若泽布替尼顺利获批，有望成为国内获批的第二款BTK抑制剂，与伊布替尼展开竞争。值得一提的是，据Goodrx和Endpoints等网站获悉，伊布替尼在美国每月花费16787美元，在国内每月花费22680人民币，而泽布替尼在美国每月花费12935美元，较伊布替尼在美国便宜23%左右，预计未来泽布替尼在国内还有望凭借价格优势，在BTK抑制剂占有一席之地。
