今日，argenx公司宣布，其开发靶向FcRn的“first-in-class”疗法efgartigimod，在治疗抗乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性全身性重症肌无力（gMG）患者的关键性3期临床试验ADAPT中，达到了主要研究终点。argenx公司计划在今年年底之前向美国FDA递交该疗法的生物制品许可申请（BLA）。

    MG是一种罕见的慢性自身免疫性疾病。免疫球蛋白G（IgG）抗体会破坏神经和肌肉之间的沟通，引起虚弱和可能危及生命的肌无力。超过85%的MG患者在发病后18个月内进展为gMG，进而导致极度疲劳和面部表情、言语、吞咽和活动困难。确诊为AChR抗体阳性（AChR-Ab+）的患者约占gMG总患者数的80%-90%。

    Efgartigimod是一款靶向FcRn的“first-in-class”疗法，旨在减少致病性IgG抗体，阻断IgG再循环过程。FcRn受体的作用是防止IgG的降解，因此通过防止IgG与FcRn的结合，能够导致介导自身免疫性疾病的IgG抗体更快耗竭，从而减轻疾病症状。

    关键性3期临床试验ADAPT是一项随机、双盲、含安慰剂对照组的研究，其顶线数据表明，67.7%接受efgartigimod治疗的AChR-Ab+gMG患者达到了主要研究终点的治疗标准，即经过重症肌无力日常生活活动量表（MG-ADL）的测评，患者连续4周的评分改善至少2分，而安慰剂组中的这一数字为29.7%。此外，efgartigimod治疗组中有63.1%的患者经定量重症肌无力（QMG）评分测评后表现出显著缓解，而安慰剂组中达到同等缓解的患者比例为14.1%。40.0%接受efgartigimod治疗的患者实现了最小症状表现，定义为MG-ADL评分为0（无症状）或1，相比之下，安慰剂组中这一数字为11.1%。该试验的详细数据将在未来的医学会议上公布。

    “ADAPT试验的数据显示，efgartigimod驱动了患者快速和深度的缓解，包括一定比例的患者在治疗后达到最小或无症状，”argenx首席医学官WimParys医学博士说：“基于这些数据，我们打算在年底前向FDA递交efgartigimod的BLA，这将使我们在2021年向可能受益于efgartigimod的患者提供治疗又迈进了一步。我们感谢所有参与ADAPT试验的患者和医疗保健提供者。”