中国上海2020年12月8日——科济生物宣布，公司的CT053全人抗BCMA自体CAR T细胞注射液通过国家药品监督管理局（NMPA）药品审评中心（CDE）公示期，纳入突破性治疗药物品种，拟定适应症为复发难治性多发性骨髓瘤（R/R MM）。

　　CT053是一种针对B细胞成熟抗原（BCMA）的CAR T细胞疗法，BCMA是一种在血液中恶性和正常浆细胞表面均表达的蛋白质。CT053构建体利用全人抗BCMA单链抗体域，推测可以降低免疫原性并提高安全性。CT053 被认为可以识别、结合和清除表达BCMA的多发性骨髓瘤细胞。在近日举办的第62届美国血液学学会（ASH）年会上，科济生物发布了CT053正在进行的全球临床研究的最新安全性和有效性结果，包括2篇口头报告和1篇壁报交流。三项研究共涵盖来自中国和美国的58名R/R MM患者，结果显示CT053具有良好的耐受性，并且在经历了多线治疗失败的患者中观察到了显著和持久的缓解。

　　科济生物董事长、首席执行官兼首席科学家李宗海博士说：“此次CT053全人抗BCMA自体CAR T细胞注射液临床试验纳入CDE突破性治疗药物程序，有望加速此款药物在中国的研发和审批速度，更早地惠及中国患者。”

　　值得一提的是，CT053是中国首个获得美国食品和药物管理局（FDA）的再生医学先进疗法（RMAT）的细胞治疗候选药物，并被欧洲药品管理局纳入优先药物（PRIME）计划。因此，CT053已成为中国首个集CDE突破性疗法、RMAT及PRIME资格于一身的细胞治疗候选药物。

　　关于CT053

　　多发性骨髓瘤是一种克隆性浆细胞异常增殖的恶性疾病，复发/难治多发性骨髓瘤（R/R MM）有重大的未满足的医学需求。B细胞成熟抗原（BCMA）靶向的嵌合抗原受体（CAR）基因工程修饰的T细胞，被认为是一种有望治愈多发性骨髓瘤的新手段。CT053是由科济生物自主研发的一款用于治疗R/R MM患者的全人BCMA靶向的CAR T细胞产品，使用全人抗BCMA scFv（单链抗体）结构域，推测可以降低免疫原性并提高安全性。目前，CT053正在中国、美国、加拿大等国家和地区开展临床试验。

　　关于突破性治疗药物程序

　　药物临床试验期间，用于防治严重危及生命或者严重影响生存质量的疾病，且尚无有效防治手段或者与现有治疗手段相比有足够证据表明具有明显临床优势的创新药或者改良型新药等，申请人可以申请适用突破性治疗药物程序。 对纳入突破性治疗药物程序的药物，在药品审评审批过程中会有更多与药监机构沟通交流的机会，从而加速药品的上市进程。

　　关于RMAT

　　RMAT（Regenerative Medical Advanced Therapy）是2016年12月美国修改“21世纪治愈法案（21st Century Cures Act）”的再生医疗条款时，为了加速创新再生疗法的开发和审批而制定的一种快速通道制度。RMAT可以是细胞疗法、治疗性组织工程产品、人类细胞及组织制品，或是其他包含了再生医学技术制品的联合疗法。在研药物要获得RMAT资格认定，必须要有初步的临床研究数据证明药物在治疗、延缓、逆转或治愈严重或危及生命的疾病或是在未满足医疗需求方面具有积极的结果。获得RMAT资格可同时享受FDA的突破性疗法（Breakthrough Therapy designation）和快速通道（Fast Track）资格的所有优惠政策，从而得到FDA对于药物有效开发的密集指导，包括能够与FDA资深管理人员早期互动以讨论替代或中间终点，支持加速审批和满足审批后要求的潜在方法，潜在的生物制品许可申请（BLA）的优先审查和其他加快开发和审查的机会。

　　关于PRIME

　　2016年3月，欧洲药品管理局（EMA）推出了优先药物（PRIME）计划，旨在加速医药短缺领域重点药品的审评进程，尽早使患者受益。PRIME是指对于一些医疗需求未得到满足的疾病，能够提供比现有药物更明显的治疗优势，或者能够为无药可用的患者提供潜在临床获益的药物。该计划也为药物研发人员提供了与EMA早期对话和增强互动的渠道，从而加速药物开发。