苏泰达®上市

1月23日，成立于张江的和黄医药自主研发的创新肿瘤药苏泰达®（索凡替尼胶囊）上市会在北京、上海和广州三地举行，众多专家学者以“线下+线上”联动的方式，共同见证了苏泰达®上市。

神经内分泌瘤（NET）被业界专家认为是 “不罕见的罕见病”，按照肿瘤原发器官的不同，可分为胰腺和非胰腺NET两大类。其中，以胃、肠、胰腺和肺部最为常见。

索凡替尼的生物学机制

由于肿瘤来源广泛和分化程度各异，临床表现多样，这类疾病也往往被视为“疑难杂症”。近年来，随着对NET重视程度的提高和相关研究的深入，NET进入靶向治疗时代。抗血管生成药物是NET靶向治疗最活跃的研发领域之一，诸多药物纷纷展开临床研究布局。在索凡替尼胶囊获批之前，国内尚无一例获批的靶向药供非胰腺NET患者使用。历经14年耕耘和探索，本土创新药物索凡替尼最终脱颖而出，有望成为NET领域首个可以覆盖所有部位来源的创新血管生成抑制剂类靶向药物。

多个省份开出首张处方

作为一种新型的口服酪氨酸激酶抑制剂，苏泰达®在2020年年底获得国家药品监督管理局（NMPA）批准用于治疗非胰腺NET后，1月19日已在全国超过20个省份开出了首张处方，众多患者开始服用这款新药。 这也意味着这一“不罕见的罕见病”拥有了“中国处方”。

黑暗中探索，终见曙光

上市会现场，和黄医药首席科学官苏慰国博士、和黄医药化学部总监贾红博士、和黄医药转化医学部副总裁任永欣博士讲述了索凡替尼诞生的故事，带大家共同回顾了在黑暗中探索的历程——

2006年，面对抗肿瘤血管生成药物毒性较大、中国患者耐受性差的用药困境，研究者综合考虑生物活性、靶点选择性、药物代谢性质和安全性等因素，从1500个临床候选化合物选出了一个满足所有要求的化合物，索凡替尼就此诞生，在经过临床前研究验证之后，开始接受临床研究重重考验。

面对最初血药浓度波动的问题，研究者经过无数次摸索，优化升级了药物微粉化设备，使药物达到几微米的粒度，保证了药效的稳定性，临床试验得以重启。

和黄医药首席科学官苏慰国

和黄医药首席科学官苏慰国表示：“我们对胰腺NET的新药上市申请结果充满了期待，希望苏泰达®能够成为国内首个有望覆盖所有部位来源的NET创新血管生成抑制剂类靶向药物。我们的目标不仅仅是让中国患者能够享受到我国医药创新的成果，同样也要让全球患者看到中国创新药的可能性。”

拥有双重抗肿瘤机制

如今，抗血管生成已日渐成为一种广泛认可的抗肿瘤治疗手段。通俗的来说，是通过阻断肿瘤的养分供应，达到“饿死”肿瘤的目的。值得关注的是， 苏泰达®兼有“抗血管生成”和“免疫调节”双重活性，不仅抑制肿瘤新生血管生成同时还可激活人体自身的免疫系统来发挥抗瘤作用。

上海交通大学医学院附属仁济医院肿瘤科王理伟教授表示：“ 作为首款国产神经内分泌瘤新靶向药，苏泰达®展现出了良好的安全性和有效性， 其上市的重要意义在于，将带动中国神经内分泌瘤临床实践指南的变革。在索凡替尼上市之前，临床对神经内分泌瘤的认识较少，在治疗上也面临选择少的难题，化疗效果欠佳、毒性很大，但索凡替尼显示出的客观有效率是以往没有做到的，靶向药物的出现，在一定程度上提高了我国神经内分泌瘤的治疗水平。”

中国初级卫生保健基金会在本次大会上还正式启动“苏达新生患者援助项目”，和黄医药将无偿提供苏泰达®，并由中国初级卫生保健基金会负责项目管理、监督、审核和实施， 让更多非胰腺NET患者能够“用得上”、“用得起”国产创新药。

据中国初级卫生保健基金会生命绿洲患者援助公益基金秘书长刘晓鹏介绍，低保患者经基金会审核通过，并根据医生的诊疗结果，最多可获得不超过12周期的苏泰达®治疗援助，直至病情进展或不再符合医学用药条件。

而非低保患者经医生评估符合适应症，且在使用2周期苏泰达®治疗后，若医生评估认为继续治疗的必要，经基金会审核通过后可为其援助2周期的药物，患者在完成首次2个周期药品援助阶段后，如仍需要接受苏泰达®治疗，可按照首次援助申请流程循环申请两轮。

国内、国际“两条路”并行

据不完全统计显示，2020年中国共有约十五款新药批准上市，主要集中在肿瘤领域。

中国医药创新促进会执行会长宋瑞霖

中国医药创新促进会执行会长宋瑞霖先生表示，“感谢既往2020年所有科学家的努力，使得中国创新药走向了一个新的台阶。早在2006年，国家确定了‘创新驱动’的国家发展战略，2016年确定了‘新药重大专项’的实施，在2015年～2020年，国家药品监管和审批制度又经历了激荡人心的改革，索凡替尼正是在国家的这些重大政策创新和改革中‘横空出世’。十四亿中国人民的健康必须依靠自己的创新药物。索凡替尼的上市，是中国新走向全球新的代表。我们可以很肯定地说，中国医药创新已经从‘第三方阵’走到了‘第二方阵’，从全球创新的跟随者到并行者，未来再向引领者迈进。值得一提的是，索凡替尼作为一个多重靶点抗肿瘤的创新药物，为NET治疗带来了疗效突破，这是一个了不起的飞跃。索凡替尼作为在2020年度最后一个上市的创新药，不仅给我们的2021年带来了新希望，更重要的是，我相信以和黄医药的创新精神和坚韧不拔的努力，未来将为中国乃至全球患者研发更多创新好药。”

中国科学院院士陈凯先致辞

中国科学院院士陈凯先在上市会上致辞时表示， 我国医药产业正在进入一个创新跨越的新阶段，中国和全球医药强国的差距正在逐步缩小。“从不能做新药，到跟随海外新化学结构做药物，现在到了瞄准了国内、国际两条路并行的阶段，苏泰达®的上市，向全球医学界证明，中国创新药正以前沿创新的研究理念、规范严谨的研发流程和高标准的药物品质，加速惠及我国患者，甚至走向世界。”

他指出：“索凡替尼作为和黄医药首个完全独立自主研发并在中国获批的创新肿瘤药物，即将成为世界首个覆盖胰腺和非胰腺神经内分泌瘤的创新疗法。 它的成功上市，不仅是和黄医药值得骄傲的成就，也是中国医药创新值得骄傲的成就。从2008年开始，我国就以全社会的力量来鼓励和推动重大新药的创制， 中国医药创新的春天已经来临。”

据悉，在中国上市的同时，和黄医药在索凡替尼的国际化进程中也迈出了重要步伐。索凡替尼获美国药监局先后授予“孤儿药”及两项“快速通道”资格。2020年12月，和黄医药以滚动提交的方式开始提交索凡替尼的首个美国新药上市申请，并且计划其后在欧洲提交上市许可申请。除了非胰腺NET，苏泰达®用于治疗胰腺NET的新药上市申请已于2020年9月获国家药监局受理。

当前，“张江造”创新药全球化进程的商业、产业条件也已“配齐”：和黄医药已组建了超过400人的专业商业化团队推向全国2000家医院；和黄医药大型创新药生产基地正在张江加快兴建，建成后将成为和黄医药最大的生产设施。

“目前，和黄医药共有9个抗癌类候选药物正在全球开发中，我们有信心将更多的中国创新药带向国际舞台。”和黄医药首席执行官贺隽表示。