今日，武田（Takeda）公司宣布，其创新酪氨酸激酶抑制剂（TKI）mobocertinib（TAK-788），在治疗携带表皮生长因子受体（EGFR）外显子20插入变异的经治转移性非小细胞肺癌（mNSCLC）患者的1/2期临床试验中获得积极结果。有望早日为这一目前没有获批疗法的患者群带来新的靶向治疗选择。

　　非小细胞肺癌是最常见的一种肺癌，据世界卫生组织统计，约占全球每年新诊断肺癌病例的85%。EGFR外显子20插入阳性的转移性NSCLC患者约占NSCLC患者的1-2%，该疾病在亚洲人群中更常见。这类患者比其他EGFR突变的预后更差。目前还没有针对这一基因变异的获批靶向疗法，现有的EGFR酪氨酸激酶抑制剂和化疗为这些患者提供的益处有限。

　　Mobocertinib是一种专门设计用于选择性靶向EGFR外显子20插入突变的强效口服小分子酪氨酸激酶抑制剂。它在2020年4月获得FDA授予的突破性疗法认定，用于治疗含铂化疗期间或之后疾病进展的EGFR外显子20插入阳性转移性NSCLC患者。2020年10月，mobocertinib在中国被药品审评中心（CDE）指定为突破性治疗产品。

　　今日公布的最新1/2期临床试验结果包含114名已经接受过含铂化疗的转移性NSCLC患者。根据独立审评委员会（IRC）的评估，mobocertinib达到28%的确认客观缓解率，中位缓解持续时间为17.5个月，疾病控制率达到78%。

　　“临床试验结果显示mobocertinib表现出具有临床意义的缓解和显著的缓解持续时间。”丹娜-法伯癌症研究所（Dana-Farber Cancer Institute）的Pasi A. Jänne博士说，“它们为支持mobocertinib作为携带EGFR外显子20插入的转移性NSCLC患者的潜在口服疗法提供了进一步证据。这些患者迫切需要新的靶向治疗选择。”