《2015-2020年发展回顾及未来展望

》为《构建中国医药创新生态系统》系列研究报告的第一篇，聚焦于回顾过去五年中国医药创新生态系统建设，着重从政策环境、资本投入、创新主体能力建设等方面，对中国医药创新发展进行总结概括，并对未来五年中国医药创新生态系统建设进行了展望。本报将分三期对其进行编发，以飨读者。

大力发展医药创新是创新驱动发展的国家战略，是医药产业从仿制到创新、从医药大国到医药强国转型的必要条件，是实现“健康中国2030”宏伟目标、患者获益的保障手段。2008年国家启动了“重大新药创制”科技重大专项，投入数百亿元人民币支持新药创新；2012年，生物医药被列为国家七大战略性新兴产业之一。时至2015年，医药创新发展仍然面临一系列深层次挑战：创新产业链各环节能力薄弱，创新药上市数量少且上市后可及性低；市场回报有限，不足以激励资本投入；中国对全球研发管线产品数量的贡献约为4%，处于医药创新的“第三梯队”。

从全球格局来看，随着生命科学基础研究的突破性进展，医药产业发展和创新已成为战略制高点。2011~2015年间，美国、英国和日本等国家纷纷出台顶层设计，来指导医药创新产业的加速发展，以确保监管和政策环境与科技同步发展。中国医药创新在2015年面临着历史性的机遇、升级的全球竞争和相对薄弱的基础，问题复杂而艰巨。而医药研发本身具有周期长、风险高、投资大的特点。大力发展医药创新需要的不仅是政府资金支持或单项政策出台，而是国家层面清晰的顶层设计，并在产业链各个环节（基础研究、临床研究、监管审批、支付）建立起科学的理念、完善的政策机制以及参与各方的强大能力作为支撑。构建中国医药创新生态系统势在必行。

2015~2020年间，中国建成了一个相对完整的医药创新生态系统。政策、资本、能力相互作用、良性循环；创新主体充满活力，吸引资本持续投入；参与者多样化，本土与跨国药企、生物科技公司、投资者、学术界、监管方广泛协作，并紧密沟通共同推动体系的完善。2020年，中国对全球医药研发的贡献跻身“第二梯队”前列，其中中国对全球研发管线产品数量的贡献跃至约14%，在全球排名第二，仅次于美国。

明确顶层设计 推动机制变革

2015年国务院印发的《关于改革药品医疗器械审评审批制度的意见》和2017年中共中央办公厅、国务院办公厅印发的《关于深化审评审批制度改革鼓励药品医疗器械创新的意见》对医药产业创新发展具有里程碑意义。文件明确了顶层战略，统筹考虑医药创新各环节所需要的支持，确保跨部门协作和法律法规的系统性和一致性。文件为一系列的理念转变和机制创新指明了方向。一是转化政府角色，减少行政审批，在保障安全性的前提下将更多责任赋予企业、机构和市场。如将临床试验申请由审批制改为到期默认制，临床试验机构资格认定实行备案制。二是转变创新理念，建立监管科学体系与能力，科学看待药品研发本身的风险。如不断优化流程加快审评审批，对临床急需药品可附条件批准上市，完善技术审评制度。三是坚持开放和与国际接轨。国家药品监管部门2017年加入ICH并于2018年成功当选管委会成员，逐步实施国际最高技术标准和指南，显示了中国提升制药产业创新能力和国际竞争力的极大决心。四是鼓励社会力量参与市场竞争，通过鼓励社会力量投资，建设临床试验机构，拓展机构数量，满足快速增长的临床试验需求。五是明确知识产权保护对鼓励医药创新的重要性，提出探索建立药品专利链接制度和专利期延长保护，完善药品试验数据保护。六是强化过程监控和全周期管理。如明确药品上市许可持有人作为药品全生命周期的责任主体。七是加强沟通机制和社会共治。在政策制定过程中，加强政府和监管机构与行业协会及产业的沟通与交流，增强决策过程透明度；在政策执行中，及时收集行业反馈，将沟通机制常态化。