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赛诺菲将公布和Alnylam公司联合开发的血友病RNAi疗法fitusiran

来源: | 2021-11-25 17:17:51 | 人气:

导读:  日前,赛诺菲(Sanofi)宣布,将在今年的美国血液学会(ASH)年会上,公布和Alnylam公司联合开发的血友病RNAi疗法fitusiran,治疗血友病A和血友病B的两项3期临床试验结果。  血友病A

  日前,赛诺菲(Sanofi)宣布,将在今年的美国血液学会(ASH)年会上,公布和Alnylam公司联合开发的血友病RNAi疗法fitusiran,治疗血友病A和血友病B的两项3期临床试验结果。


  血友病A和血友病B分别是由于患者缺乏凝血因子VIII和IX导致的凝血障碍。Fitusiran是一款靶向抗凝血酶(antithrombin)的RNAi疗法,它通过与表达抗凝血酶的RNA相结合,降低抗凝血酶的产生,从而恢复凝血因子和抗凝血因子之间的平衡,达到降低血友病患者出血事件的作用。这款创新疗法只需每个月皮下注射一次,与常规预防性凝血因子注射相比,为患者控制出血风险提供了很多便利。而且它可以治疗血友病A和B患者,不管他们体内是否表达抑制外源凝血因子的抑制物。


  此前的ASH年会摘要显示,fitusiran在携带凝血因子抑制物的血友病患者中表现出良好的活性,接受治疗的患者中65%的年出血率为0。ASH年会的最新摘要显示,在体内不表达抑制外源凝血因子的抑制物的患者中,每月一针fitusiran,与按需接受浓缩凝血因子相比,显著降低患者的年出血率(ABR)。Fitusiran组中任何需要治疗的出血事件的估计ABR为3.1,对照组这一数值为31.0,与对照组相比,将ABR降低89.9%。Fitusiran组的患者中,50.6%的患者没有出现任何需要接受治疗的出血,对照组这一数值为5%。详细数据请见下表:


  在安全性方面,78.5%的fitusiran组患者和12.5%的对照组患者出现治疗相关不良事件。Fitusiran组有两名患者因为严重不良事件而终止试验。


  研究人员在摘要中指出,fitusiran达到了这一3期临床试验的所有主要终点和次要终点。不但显著降低了ABR,而且对患者的生活质量提供了有意义的改善。目前研究人员正在改进用药方式,通过减少用药剂量和频率,提高fitusiran的效益风险比。

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