8月26日，Incyte宣布，FDA批准FGFR抑制剂Pemazyre（pemigatinib，佩米替尼）上市，用于治疗伴FGFR1重排的复发性或难治性髓系/淋系肿瘤（MLNs）成人患者。这是全球首款获批用于该适应症的靶向疗法。

伴FGFR1重排的髓系/淋系肿瘤（MLNs）是一种罕见的血液肿瘤，通常与嗜酸性粒细胞增多症相关,其可能表现为慢性期或急变期（CP或BP）骨髓(BM)受累和/或BP髓外病变(EMD)部位受累。

考虑到伴FGFR1重排的髓系/淋系肿瘤的预后较差以及转化为BP的可能性，目前研究的主要目标是实现深度缓解，桥接患者至异基因造血干细胞移植(HSCT)。羟基脲、具有抗FGFR1活性的多激酶抑制剂（例如米哚妥林、帕纳替尼）或强化多药物化疗通常会导致部分缓解(PR)或短暂完全缓解(CR)；完全细胞遗传学缓解(CCyR)较罕见。

佩米替尼是一种选择性强效FGFR1-3抑制剂，能够抑制FGFR1/2/3磷酸化，同时通过阻断FGFR激酶域与ATP结合的活性，阻断细胞增殖信号，进而抑制肿瘤的生长。

本次批准基于一项多中心、开放、单臂的II期FIGHT-203临床研究，旨在评估佩米替尼在28名伴FGFR1重排的复发或难治性MLN患者中的安全性和有效性。这些患者可能在同种异体造血干细胞移植 (allo-HSCT) 或疾病缓解治疗后复发，或者不适合allo-HSCT或其他疾病缓解治疗。主要终点为CR率；次要终点包括总缓解率(ORR[CR+PR])、CCyR或部分CyR(PCyR)和安全性。

FIGHT-203研究中佩米替尼表现出持久和高CR率和CCyR率：在伴有或不伴EMD的慢性期患者（N=18）中，CR率为78% (14/18; 95% CI 52, 94)。在伴有或不伴有EMD的急变期患者中（N=4），两名患者达到CR。在仅患有EMD的患者中（N=3），一名患者达到了CR。对于所有患者（N = 28）中，完全细胞遗传学缓解(CCyR)为79% (22/28; 95% CI: 59, 92)。

佩米替尼已在美国、欧盟、日本和中国获批用于治疗既往经治的携带FGFR2融合或其他重排的不可切除、局部晚期或转移性胆管癌成人患者。信达拥有该产品在中国内地及香港、澳门和台湾地区的临床开发与商业化权益。