《每日经济新闻》记者从FDA官网获悉，FDA药物评估和研究中心神经病学产品部主任Billy Dunn博士表示，FDA将继续致力于促进罕见疾病治疗的开发和批准，尤其是儿童的治疗。他认为，这一决定将为患有LEMS的儿科患者提供急需的治疗选择。 FDA官网显示，LEMS是一种罕见的自身免疫性疾病，会影响患者神经和肌肉之间的联系，并导致受影响患者出现虚弱和其他症状。患有LEMS的人，身体自身的免疫系统攻击神经肌肉接头（神经和肌肉之间的连接），并破坏神经细胞向肌肉细胞发送信号的能力。 FDA官网内容指出，LEMS可能与患者自身其他免疫性疾病有关，但更常见于患有癌症的患者，例如小细胞肺癌。LEMS在儿科患者中的流行程度尚不清楚，估计其总体患病率为百万分之三。而对LEMS成人药物充分和控制良好的研究证据也为Ruzurgi在6～17岁患者人群中的应用提供了有力支撑。 据了解，Ruzurgi最常见的副作用是引起灼烧或刺痛（感觉异常）、腹痛、消化不良、头晕和恶心。如果患者服用Ruzurgi后出现过敏反应，如皮疹、荨麻疹、瘙痒、发烧、肿胀或呼吸困难，应立即告知其医护人员。 孤儿药加速上市，我国加快引进步伐 据FDA统计，全球已知的罕见病约有7000多种，占人类疾病数量的10%左右。我国也有超过1500万罕见病患者。 近年来，孤儿药的上市速度呈现出不断加快的趋势，FDA批准了多种相关药物上市，仅2018年就有59种新药上市，创下历年新高。 和美国多种新药获批上市相比，我国获批上市的孤儿药数量相对较少。据中国药科大学医药产业发展研究中心学者丁锦希、李娜此前针对中国和美国上市“孤儿药”的统计数据，从2000年到2010年，美国和中国上市的孤儿药数量分别为64种和16种。
