2020 年11 月23 日，美国FDA 宣布批准Alnylam 制药公司开发的RNAi 疗法Oxlumo （lumasiran ）上市，用于治疗所有年龄段的原发性高草酸尿症1 型（PH1 ）患者。

原发性高草尿酸症1 型（PH1 ）是一种进行性、毁灭性的疾病，由过量的草酸生成导致肾衰竭，具有显著的发病率和死亡率，肝移植是目前唯一解决疾病根源的治疗方法。该病是一种非常罕见的、危及生命的疾病，影响肾脏和其他重要器官，该病影响婴儿、儿童和成人，患者面临着反复和痛苦的结石事件，以及肾功能进行性和不可预测的下降，最终导致终末期肾病，需要进行强化透析，作为肝/ 肾双重移植的桥梁。PH1 通常在儿童期发病，需要立即进行有效的干预，晚期患者除了透析之外别无选择。

Oxlumo 是首个被批准用于治疗PH1 的药物，也是唯一一个被证明可以降低有害草酸水平的疗法。Oxlumo 是一种靶向羟基酸氧化酶1 （HAO1 ）的皮下注射RNAi 药物，HAO1 编码乙醇酸氧化酶（GO ）。通过沉默HAO1 和消耗GO 酶，Oxlumo 可抑制肝脏中草酸（直接参与PH1 病理生理学的代谢物）的产生并使其正常化，从而潜在地阻止PH1 疾病的进展。临床结果显示，与安慰剂组相比，Oxlumo 治疗组尿草酸水平平均降低53% （p ＜0.0001 ）、与基线相比平均降低65% 。此外，Oxlumo 治疗组有84% 的患者尿草酸水平达到正常或接近正常水平，安慰剂组为0% 。