2019年11月8日，由中国抗癌协会（CACA）主办，诺华肿瘤（中国）支持的“CML治疗结局指数项目”正式启动。随着现代医学的发展及治疗药物的不断更新与上市，慢性髓性白血病（以下简称CML）的治疗成效已经取得显著突破，但随着CML患者群体的不断增大，疾病治疗面临着日益增大的临床管理压力和经济负担。该项目旨在通过科学系统的数据处理及分析，创建临床决策模型，从而帮助临床医生优化治疗决策和管理方法，助力医疗资源的优化配置，以期合理减轻患者负担。

　　CML治疗结局指数项目启动，有助于制定标准优化决策

　　TKI是治疗CML广泛使用的一线药物而且疗效显著，目前CML患者的长期生存已接近正常人群。但在传统的CML诊治模式下，在治疗随访、患者管理、费用负担等方面仍存在着一些问题。

　　CML治疗结局指数项目将基于真实世界诊疗的数据采集，通过标准化、反馈式的模型分析，不断优化疾病诊疗路径和方案，形成一套定量的、可落地的临床诊疗管理路径。同时，项目将顶级中心的临床治疗经验进行模型化总结和推广，有望全面提高基层医生的临床诊疗实践水平，提高CML治疗的整体水平和均衡发展，从而帮助CML患者获得最佳治疗结局，并实现医疗资源的优化配置、合理减轻医疗负担。

　　中国抗癌协会继教与科技服务部部长阎昭表示：“推进健康医疗大数据应用是《“健康中国2030”规划纲要》的重要内容之一，全面深化健康医疗大数据在行业治理、临床和科研、公共卫生、教育培训等领域的应用是未来10年的工作重点。CML治疗结局指数项目是在模型的基础上建立一个简单、直观、可评估中国人群CML治疗现状的指数，有助于制定标准优化决策和提高效率优化资源配置。”

　　中华医学会血液学分会主任委员王建祥教授认为：“现在的CML治疗缺乏适合的临床医疗负担评价模式和药物效用比评估方法，同时存在医疗资源投入浪费和医疗资源短缺的双重现象，导致临床经验两极化，不能满足日益增多的患者群体需要。CML治疗结局指数项目通过大数据的不断收集和积累，进行治疗经验的总结和推广，有助于临床医生更好的进行疾病管理。”

　　据悉，该项目计划于 2019-2020 年于部分医院展开项目试点工作，采集CML在诊断、治疗、随访等方面的既往数据，建立模型、总结CML诊疗路径，为下一步在全国范围内广泛推广积累经验。

　　最佳临床实践模式支持下，患者有望获得最佳治疗结局

　　中国慢性髓性白血病诊断与治疗指南(2016年版)指出，“在中国几个地区的流行病学调查显示，CML年发病率为0.39-0.55/10万，与西方国家相比，中国CML患者更为年轻化，中位发病年龄为45-50岁。”1

　　CML治疗结局指数项目分为三大模块：临床诊疗模块、患者管理模块和医药费用模块。通过大数据分析，创立最终数据模型，此后根据治疗过程中的相关数据指标推算出大致结局、查看国内顶尖专家的治疗方案并进行指标对比，找到没有达到治疗目标的原因所在，进行治疗方案的调整或疾病管理方式的改善，最终接近最佳治疗目标。

　　借助CML治疗结局指数项目标准化、反馈式的诊疗模型，将会形成一个多方共赢的局面。公共卫生管理层可以掌握真实的临床医患需求，优化医疗卫生资源的分配和使用效率，支持创新医疗卫生政策的制定和落实；临床专家可以进一步推动CML领域的学术发展，发挥创新临床决策系统的实践指导作用；基层医生的临床诊疗实践水平有望全面提升，促进上下级医院联动交流，提高CML治疗的整体水平和均衡发展； CML患者在医生群体性最佳临床实践模式支持下，将获得个体最佳治疗结局。诺华肿瘤会持续秉承患者为先的理念，为实现CML患者最佳治疗结局而不断努力。

　　项目首期将基于过往数据，结合专家经验建立更加优化的临床诊疗路径，未来将继续开展更多具有“前瞻性质”的真实世界的研究工作。

　　王建祥教授建议，可以结合循证指南和真实世界证据（RWE）的治疗结局模型，确定适合患者个体的最优临床决策路径，同时创建真实世界最优临床实践行为模式，提高医疗资源管理的整体成效，为实现慢粒患者最佳治疗结局而共同努力。