首先加快上市审批，降低临床试验消耗。其次，监管部门给予孤儿药较长时间的市场独占期。在市场独占期内，受保护药品的仿制药将不会被批准上市，其他具有相同适应症的药物上市也将受阻，美国的独占期是7年，欧盟、日本是10年，我国目前对罕见病用药也给予了10年的数据保护期。第三，给予了充分的自主定价权，孤儿药价格大多昂贵、利润更高。今年5月，诺华治疗脊髓性肌萎缩症的Zolgensma以212.5万美元的价格刷新了最贵药物的纪录。而且，各国还放宽了孤儿药的认定范围。因此，研发孤儿药的公司更值得去研究。

当然，我国从事突破性疗法和孤儿药研发的的上市公司还很少，还有一个思路是寻找在干细胞等未成为主流疗法领域和突破性给药方法上有创建的公司。

我国尚未批准干细胞药物上市，但最近关于干细胞应用的报道较多。9月13日的报道说，我国科学家在全球首次利用CRISPR/Cas9对人造血干细胞进行基因编辑，从而在动物模型中重建长期稳定的造血系统，以获得抵御艾滋病和白血病的能力。未来，当基因编辑后的造血干细胞能够产生足够多的带有突变的T细胞抵御HIV时，通过一次治疗便可获得持久性疗效。

日本大阪大学近日宣布，成功地将用他人诱导多能干细胞（iPS细胞）培养出的角膜组织，移植到了一名40多岁患有重度“角膜上皮干细胞衰竭症”而几乎失明的女性的左眼上。术后该患者视力得到改善，日常生活已经不受影响。干细胞越来越显示出了医疗价值，我国目前有3个干细胞药物获批临床试验。类似于干细胞等未成为主流而潜力较大的治疗领域和专注于某一细分领域并深深构建好护城河的公司是有机会成为中、长期高成长的公司的。