原创：知行 

2019年10月21日，OPKO与Pfizer宣布其医治芳华期前儿童生长激素缺乏症的新份子Somatrogon在一项III期临床执行中获取自动数据，与老例逐日注射一次的生长激素药物Somatropin相比具备非劣效性医治的效果，Somatrogon每周注射一次的上风为患儿与父母供应了便利。 

生长激素缺乏症（Growth hormone deficiency，GHD）是因垂体前叶不克不及排泄充沛的成长激素导致的一种难得病，又称垂体性侏儒症，发病率为1/10000 - 1/400，基因渐变或先天因素都会招致儿童患上成长激素缺乏症。患儿因成长激素缺乏会推延芳华期到来，假设不加以治疗，患儿从2-3岁之后会成长减慢或终了生长，影响成年后身高，还或者激发其他疾病。 

重组生长激素如Norditropin（Novo Nordisk）和Somatropin（Pfizer）等是今朝常规治疗生长激素缺乏症的办法，还可用于治疗特纳剖析征相关（TS）、特发性身材高大（ISS）以及Prader-Willi分析征（PWS）导致的生长败北。上述两种重组成长激素都采取每日一次皮下打针的用药方式，这对病天时关照者来说是一个相等大的治疗累坠。 

2019年10月21日，OPKO和Pfizer分散开发的生长激素Somatrogon在III期临床实验中获取积极数据，与Somatropin相比，疗效上存在非劣效性，耐受性和平安性数据良好。 

该III期实行是一项寰球多中心、随机、开放标签的临床研究，招募了224名患有生长激素缺乏症的初治儿童，以1：1的比例随机分红两组：每星期一次的Somatrogon与每日一次的Genotropin。实验首要绝顶是12月时的身高速度，次要绝顶是6月和12月时身高更动的尺度差、平安性和药效学数据。 

实验究竟体现，与Genotropin相比，Somatrogon具有一概或略好的医治的效果。试验抵达主要终点，医治12月后，Somatrogon组患儿的年匀称身高速度为10.12 cm，Genotropin组为9.78 cm。次要尽头，与Genotropin相比，Somatrogon在第6月和12月身高变动标准差数据、第6月时的身高速率数据都更优些。Genotropin组与Somatrogon组存在相似的耐受性安然性数据，愈加详细的数据将会出此刻随后的科学集会上。 

2014年，OPKO和Pfizer就Somatrogon达成为了环球相助搭档关连，OPKO卖力Somatrogon的临床钻研一小块，Pfizer以2.95亿预支款得到了Somatrogon的贸易化营业。2018年Somatropin销售额为1.42亿美元，与2017年相比下滑9%，Pfizer但愿Somatrogon可以补偿其日渐缩水的生长激素市场。 

Somatrogon由成长激素与C着末肽（CTP）两部分构成，个中CTP可以有效延长Somatrogon的半衰期。Somatrogon得到了FDA与EMA的孤儿药认定，用于医治儿童和成年人成长激素缺乏症。 

初期的临床II期钻研中，比拟了Somatrogon（0.25、0.48、0.66 mg/kg/周）与Genotropin（0.034 mg/kg/天）治疗成长激素缺乏症的疗效，医治12月后，两组患者获得相似的年匀称身高速度，详细数据见下图。 

（图表根源于OPOK） 

与通例疗法Norditropin或Somatropin逐日一次注射用药相比，Somatrogon接纳每周一次注射用药，这对患儿及其家人来讲是个伟大的行进，加重了他们的治疗担负，将救援他们拥有更好的保管风致。此外，履历几年的天天注射治疗，注射萎靡或是会对顺从性发生发火后面影响，从而招致更蹩脚的医治终归，Somatrogon有助力改善这类反面影响。 

参照来源： 

1. OPKO AND PFIZER ANNOUNCE POSITIVE PHASE 3 TOP-LINE RESULTS FOR SOMATROGON, AN INVESTIGATIONAL LONG-ACTING HUMAN GROWTH HORMONE TO TREAT CHILDREN WITH GROWTH HORMONE DEFICIENCY 

2. OPKO和Pfizer官网