【2018.9.6/研发NEWS】绿叶制药戈舍瑞林缓释微球进入III期临床；靶向RET变异癌症 Loxo新药获突破性疗法认定；硬皮病首种基因疗法获美FDA快速通道指定；人福医药他克莫司软膏获得药品注册批件……
我们专注医药研发最新动态，给研发人员提供及时准确的信息参考。（点击标题，可阅读原文）
6日，人福医药发布公告称，全资子公司湖北人福成田药业有限公司于近日收到国家药品监督管理局核准签发的他克莫司软膏《药品注册批件》。
6日，Loxo Oncology公司宣布，美国FDA授予该公司的在研药物LOXO-292突破性疗法认定，用于治疗携带RET基因变异的非小细胞肺癌（NSCLC）和甲状腺髓样癌（MTC）患者。
6日，Sangamo公司公布了其Hunter氏症体内基因编辑疗法SB-913的早期数据。两位低剂量患者没有什么应答，但两位中剂量患者使用SB-913 16周后糖胺聚糖（GAGs）水平有显著下降（尿GAG下降51%，硫酸皮肤素下降32%，硫酸类肝素下降61%）。
5日，专注于皮肤和结缔组织疾病细胞疗法开发的生物公司Fibrocell Science公布称，美国FDA已授予其临床开发阶段候选药物FCX-013用于中重度局限性硬皮病治疗的快速通道认定。
绿叶制药戈舍瑞林缓释微球进入III期临床 美国临床试验亦进展顺利
4日，绿叶制药宣布自主研发的注射用醋酸戈舍瑞林缓释微球（LY01005）已在中国启动前列腺癌的III期临床试验。不仅如此，LY01005已通过美国联邦食品、药品和化妆品法案第505 (b) (2)的途径，在美国进行I期临床试验。
在经历长达14年的研发，制药巨头梯瓦将处于III期临床开发的口服药物laquinimod归还给了瑞典制药公司Active Biotech。根据后者近日发布的声明，公司已从梯瓦手中重新获得了laquinimod的全球开发和商业化权利，原因是梯瓦不愿继续推进该药物的临床开发。
研究人员通过人工智能（AI）的平台——CURATE AI成功地找出了ZEN-3694和恩杂鲁胺治疗一名转移性去势抵抗性前列腺癌病人的最佳用药剂量，从而提高了联合治疗效果和耐受性。
日，由CRISPR“女神”，Emmanuelle Charpentier联合创办的CRISPR Therapeutics公司宣布，将启动首个基于CRISPR基因编辑技术治疗血液类疾病的临床试验。
根据贝勒医学院圣路易斯华盛顿大学医学院和不列颠哥伦比亚大学的研究人员的研究，大型基因组分析将某些DNA突变与雌激素受体阳性乳腺癌复发的高风险联系起来，而其他突变与更好的结果相关联。
近日，来自英国和美国的联合研究团队已经开发出了一种使用人工智能预测肿瘤可能如何改变以及如何在病人体内传播的方法。在这项最新研究中，科学家们试图引入机器学习来追踪肿瘤转移过程中发生的进化改变。
来自俄亥俄州立大学威斯纳医学中心的科学家们通过研究发现，与高血压相关的激素醛固酮水平的增加或许在个体糖尿病发生上扮演着关键角色，尤其是针对某些种族群体。
来自苏黎世大学等机构的研究人员通过研究发现，在多发性硬化症中，不仅是特殊的T细胞会引起脑部炎症和病变，另外一种免疫细胞—B细胞似乎也扮演着关键的角色，其能够有效激活血液中的T细胞。
来自曼彻斯特大学的研究人员通过研究发现，在调节小鼠机体肺部功能的752个基因中，有230个基因在白天发挥作用，而只有197个基因在晚上发挥作用。
近日来自新南威尔士大学和加州生物医学研究所的研究人员就开发了一种类似的CAR T疗法用于治疗PDAC。利用这种新疗法治疗小鼠使得小鼠的肿瘤完全消失，包括已经转移到肝脏和肺脏的癌细胞。
一项刊登在国际杂志Molecular Psychiatry上的研究报告中，来自波士顿大学医学院等机构的科学家通过研究发现了一些新基因，其或能帮助理解促使人群患上阿尔兹海默病的遗传风险因素。
来自瑞典于默奥大学的科学家们通过研究揭示了诱发肌萎缩侧索硬化（ALS）的分子机制，他们发现，一种结构缺陷的蛋白质或许能将这种变形特性扩散到其它蛋白质中，相关研究结果或能帮助研究人员开发治疗ALS的新型疗法。
PNAS：新方法有望消除杜氏肌营养不良症小鼠对基因治疗免疫反应
近日，斯坦福大学医学院的研究人员证明，在基因治疗杜氏营养不良症模型中，DNA质粒可以在增强肌肉力量的同时降低机体对肌营养不良蛋白的免疫力。
Nature：新技术CAR-T细胞穿透血脑屏障 对脑肿瘤发动进攻
一支跨国研究团队开发出了一种技术，能让CAR-T细胞穿透血脑屏障，对脑肿瘤发动进攻。要知道，脑瘤由于其位置特殊，一直是难以有效攻克的癌症类型。能够对这种躲在大脑里的癌症进行治疗，无疑是人类取得的一大进步。
在一项新研究中，来自加拿大、美国、英国、日本和德国的研究人员对124种肿瘤样品的基因组进行了测序和分析，他们在尤文氏肉瘤和其他儿童癌症中发现了大规模的基因重排，而且这些重排可能需要数年的时间才能在骨骼或软组织中形成。
