如何合理地开展临床试验并准确地评价中医药干预措施预防和治疗疾病的临床效果和安全性，是一个当前亟待解决的问题，也是中医药自身发展和走向国际所必须解决的问题。

世界卫生组织荣誉总干事陈冯富珍最近在中国中医药循证医学中心成立仪式上表示，中医药是中国的国宝，应当肯定中医药的安全性和有效性，希望中医药在为中国老百姓服务的同时，向世界卫生组织提供更多的有关中医药特色优势的疗效证据。

一般而言，传统的RCT（随机对照研究）评价方法学在严格选定的特定人群里开展研究，以确保该研究结果不受外界各类干扰因素影响，从而提供有关有效性和安全性的临床证据，是新药上市前临床研究的主要方式。但 RCT 严谨的研究设计及严格的入组标准也导致其研究结果可能不适宜直接在临床实践中的大范围应用。如 RCT 常选择性排除孕妇、老人、儿童、危重患者和患有致死性疾病的患者入组以保障其研究结果的可比性，但临床实践中此类人群同样存在。