日前，Alexion Pharmaceuticals公司宣布，美国FDA批准该公司的长效C5补体抑制剂Ultromiris（ravulizumab-cwvz）扩展适应症，用于治疗非典型溶血尿毒综合征（aHUS）患者（年龄一个月以上）的补体介导血栓性微血管病（TAM）。这是Ultomiris首次获批用于治疗儿科患者。

aHUS是一种罕见疾病，由于补体通路不受控制地被激活，导致血管壁损伤和产生血块。患者症状表现为身体重要器官的进行性损伤，最主要的受损器官为肾脏。它能够导致器官功能突然衰竭，或者逐渐丧失，患者可能需要器官移植。aHUS影响成人和儿童患者，其中很多患者病情危急，需要在急救室接受透析等护理。抑制不受控制的补体激活是治疗这一疾病的当务之急。

Ultomiris是Alexion公司开发的长效C5补体抑制剂，它通过抑制补体级联通路的效应蛋白C5来抑制补体信号通路的激活。患者只需每8周接受一次注射就可以有效抑制补体信号通路的激活。它已经获得FDA批准，治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）。

▲补体级联信号通路（图片来源：参考资料^[2]）

这一批准是基于两项全球性，单臂开放标签研究的结果，其中包括一项成人临床试验和一项儿科患者临床试验。试验结果表明，在最初为期26周的疗程后，54%的成人患者和71%的儿童患者出现血栓性微血管病（TAM）的完全缓解。而且，

Ultomiris在84%的成人和93%的儿童患者中减少血小板减少症；

在77%的成人和86%的儿童患者中减少溶血；

在59%的成人和79%的儿童患者中改善肾功能（儿童患者数据皆为中期数据）。

“不受控制的补体激活会带来器官衰竭以及死亡的严重后果，对aHUS患者和他们的家人来说，是一个严峻挑战，”Alexion公司执行副总裁兼研发负责人John Orloff医学博士说：“基于3期临床试验数据，我们相信Ultomiris具有成为治疗这一灾难性疾病的新标准疗法的潜力。”