【2019.10.30/研发NEWS】诺华基因疗法一项鞘内给药临床试验遭FDA叫停；恒瑞CDK 4/6抑制剂2项适应症获批临床；来那度胺胶囊过评！正大天晴第12个过评品种诞生；辉瑞研发管线更新 PF-06671008双抗等7个项目被弃……
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【药品研发】
10月30日，诺华宣布FDA部分暂停了关于AVXS-101的鞘内给药临床试验，该决定是基于一项小型动物试验结果显示的Zolgensma可致背根神经节单核细胞炎症，或伴有神经元的退化/丢失。值得注意的是，此次部分暂停的试验不影响Zolgensma的上市或AVXS-101的静脉注射临床试验。
10月29日，辉瑞更新了其研发管线目录，显示7项最新被“剔除”的在研项目，主要涉及肿瘤和皮肤病两大治疗领域，其中包括与MacroGenics公司合作开发的双特异性抗体PF-06671008。该实体瘤药物是第一个基于MacroGenics双特异性平台开发的项目，但仅进入到临床1期就被辉瑞砍掉了。
近日，诺华对外宣布其在研药物ligelizumab治疗慢性自发性荨麻疹的IIb期临床试验结果，对于H1抗组胺药不能充分控制病情的慢性自发性荨麻疹患者，与其同胞重磅产品Xolair相比，ligelizumab不仅起效迅速，而且疗效得到改善和持续。
治疗晚期干性年龄相关黄斑病变 Zimura临床IIb期试验数据积极
10月28日，Iveric bio宣布Zimura在治疗患有地图状萎缩的干性年龄相关黄斑病变的临床IIb期试验中达到主要终点，与假模组（对照组）相比，治疗12个月后，4 mg和2 mg Zimura组患者地图状萎缩病变速度分别降低27.81%和27.38%。
肿瘤药物研发及生产企业Sutro Biopharma公布了旗下一个针对叶酸alpha受体抗体药物偶合物STRO-002在临床前子宫内膜癌患者衍生的异种移植模型上进行临床一期的安全性及潜在抗癌活性的数据。在通过RECIST 1.1标准获得确认的部分应答的患者中观察到了抗肿瘤活性的初步证据。
【药品审批】
10月30日，CDE官网显示恒瑞「SHR6390片」获批临床，用于联合氟维司群治疗HR阳性、HER2阴性的经内分泌治疗后进展的复发或转移性乳腺癌；以及用于联合来曲唑/阿那曲唑治疗HR阳性、HER2阴性的经内分泌治疗后进展的复发或转移性乳腺癌。
10月30日，正大天晴官微发布消息称，来那度胺胶囊（商品名：安显）近日获得国家药监局批准，通过仿制药质量和疗效一致性评价。
10月29日，昆药集团发布公告称，公司及上海昆恒申请的重组抗RANKL全人源单克隆抗体注射液的药品临床试验申请已获得国家药监局受理。据悉，该新药以美国安进公司的单克隆抗体药物地诺单抗注射剂为仿制目标，适应症为高危骨折风险的绝经期女性骨质疏松症。
Bavencio+Inlyta获欧盟批准 3大免疫组合肾癌一线治疗竞争白热化
辉瑞与默克日前联合宣布，欧盟委员会已批准Bavencio（avelumab）与Inlyta（axitinib）组合疗法，用于晚期肾细胞癌（RCC）成人患者的一线治疗。在美国，该组合疗法已于今年5月获得FDA批准一线治疗晚期RCC患者。
NASH新药！拓臻生物FXR激动剂TERN-101获FDA快速通道资格
近日，拓臻生物宣布候选药物法尼醇X受体(FXR)激动剂TERN-101已获得美国FDA授予治疗非酒精性脂肪性肝炎适应症的快速通道资格认定。
【最新研究】
破译白细胞凋亡“黑匣子”：科学家找到髓系白血病潜在新靶点
近日，浙江理工大学付彩云教授课题组首次在髓系白血病患者外周血中发现神经激肽受体1（NK-1R）呈现显著高表达，并且揭示靶向阻断NK-1R可引起内质网应激反应并通过线粒体钙超载引起的氧化应激来介导髓系白血病细胞发生凋亡的新分子机制，为精准治疗髓系白血病提供了有效依据。相关研究论文近期发表于《美国科学院院报》上。
