致力于新型基因疗法开发的新锐公司Limelight Bio今日宣布，完成由Apple Tree Partners（ATP）投资的7500万美元融资。该公司所重点关注的领域包括严重的视网膜疾病、血液/代谢疾病以及目前尚无治疗方法的神经和听力损失疾病。该公司表示，通过与宾夕法尼亚大学（University of Pennsylvania）高级视网膜和眼部治疗中心（CAROT）的独家合作，开展近期的临床项目。
成立于2017年的Limelight Bio开发了专有技术，旨在克服当前基因治疗和基因编辑方法的一些关键局限性。该公司表示，我们正在开拓基因校正的先河，我们专有的技术可以独立于基因尺寸大小或突变模式而持续校正大的遗传缺陷，但不会造成永久性的基因组改变。此外，我们还在开发用于非病毒基因治疗的新型传递技术。另据该公司官网信息，其正在开发8个新颖且在机制上截然不同的基因治疗产品，但具体的靶点等信息还未透露。
公司创始人包括宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院（University of Pennsylvania Perelman School of Medicine）的Jean Bennett博士和费城儿童医院（Children’s Hospital of Philadelphia）前首席科学官Phil Johnson博士。Johnson博士在疫苗、病毒学和基因疗法领域的研究是开发新型治疗方法的基础。Bennett博士的开创性研究，已推动一款基因疗法获批上市，她也是Limelight Bio的科学顾问。
Bennett博士说：“Limelight的技术具有潜在转变基因疗法、使其远超当今水平的能力。借助这些先进的工具和技术，我们现在可以直接进入最复杂的遗传疾病的起源。它可能成为新型药物的基础。”
此外，值得一提的是，渤健（Biogen）公司前研发负责人Michael Ehlers博士出任Limelight Bio的首席执行官。Ehlers博士表示：“我们正在进入医学的新纪元，一些缠绕人类最持久且具致命性的疾病即将出现突破性的疗法。我期待着为先进的生物学技术转化为突破性的疗法而贡献自己的力量，从而造福广大患者。”
参考资料：
[1] Limelight Bio Emerges with $75 Million to Develop Next Generation Gene Therapies to Overcome Limitations of Current Treatment retrieved December 6 2019 from https://www.limelightbio.com/2019-limelight-bio-news-dec-5
[2] Apple Tree Partners Names Michael Ehlers as Chief Scientific Officer and Venture Partner Retrieved December 6 2019 from https://www.limelightbio.com/2019-limelight-bio-news-oct-1
