来源：药明康德　2019-12-26A-A+

癌症用药新药申请与生物制品许可申请，在涉及到哪些靶点时，需要同时提交儿科研究材料？

12月12日，FDA公布指南草案癌症用药儿科研究材料提交指南。依据相关法案规定，从2020年8月18日开始，预期将向FDA提交新药申请（NDA）或生物制品许可申请（BLA）的医药公司，对某些分子靶向肿瘤药物开展儿科评估。

FDA代理局长Brett Giroir医生表示，依据《2017年FDA重新授权法案》对《联邦食品、药品与化妆品法案》的修订，FDA有了新的途径，对某些具有可能用于儿童癌症治疗的新的癌症用药，开展相关评估。新公布的指南草案，旨在具体贯彻相关修订的要求，为医药行业、临床研究者、伦理委员会提供开展相关分子靶向（指南中称为“靶点”）的儿科研究的依据。

哪些情况需要提交儿科研究材料

这份指南草案，说明了在哪些情况下，需要申办方提交这些评估材料，同时应该考虑哪些因素。具体来讲，如果是针对一种新活性成分的原始新药申请或生物制品许可申请，所针对的是成人患者，但涉及到FDA确定的与儿童癌症生长和进展存在实质性相关的分子靶点，就必须在提交上市申请时，提交所要求的分子靶点儿童癌症研究报告。除非相关要求得到豁免或推迟。这份长达13页的指南草案，阐述了FDA如何决定分子靶点是否“与儿童癌症的生长或进展存在实质性相关”，包括有关豁免和延期的信息。

涉及到哪些靶点

为帮助相关方面做出决定，FDA肿瘤学卓越中心（Oncology Center of Excellence, OCE）官网上，公布有200余个分子靶点。这些靶点中，包括依据现有证据和/或生物机理，确定其与儿童癌症的生长或进展潜在相关的靶点，按照要求，需要对这些药物和生物制品开展早期儿科评估。此外，还列出了有证据表明，与小儿癌症的生长或进展无关的靶点；针对这些靶点的药物，可豁免相关研究。

指南草案表示，缺乏足够证据供FDA确定它们是否“实质相关”或“实质无关”的分子靶点，将不列入靶点清单。相关的清单将定期更新，以反映其它相关分子靶点相关性的具体测定结果。

指南草案还包括了最初的儿科研究计划应包括哪些内容，以及建议开展的研究的详细情况。指南草案同时列出了针对罕见癌症的其它考虑因素。

值得注意的是，该指南草案，只涉及《联邦食品、药品与化妆品法案》第505部下的药物开发，并未涵盖《儿科研究公平法案》（PREA）与《联邦食品、药品与化妆品法案》第505A部项下的儿童用药开发。

参考资料：

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[9] Zachary Brennan. When FDA Requires Pediatric Studies for New Cancer Drug Submissions: New Draft Guidance. Dec 12, 2018. Retrieved. Dec 12, 2019. Retrieved Dec 13, 2019 from https://www.raps.org/news-and-articles/news-articles/2019/12/when-fda-requires-pediatric-studies-for-new-cancer

原标题：视点 | FDA公布指南草案：哪些新药申请需要提交癌症用药儿科研究材料？

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